Ponatinib

对于急变期慢性髓系白血病（CML）患者而言，尽管酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）问世，其预后仍然十分不理想，且大多处于急变期的患者在慢性期对于现行上市的TKIs治疗已经失败。目前，对于急变期CML患者尚无标准化疗法，但大多数患者会接受2到3种化疗，或者使用一

抗白血病药物 帕纳替尼 (ponatinib)的耐药机制及临床数据，耐药机制：帕纳替尼(ponatinib)对TKI耐药的原因可分为2大类，一类是与BCR-ABL融合基因无关的、如SRC激酶家族的激活、细胞遗传学克隆进化、Ph+CML细胞中出现额外的染色体异常、静息干细胞的出现等，

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结

　　慢性粒细胞白血病的临床特点是什么？ 　　1. 年龄 都可发病，以中年最多，起病缓慢。 　　2. 脾大 以脾大最突出，可呈巨脾。 　　3. 白细胞显著增高 常＞20×109/L,WBC极度增高时（＞200×109/L）可发生“白细胞淤滞症”。血象分类粒细胞显著增多，可见

低剂量 普纳替尼 治疗胃肠道间质瘤的II期临床实验结果如下： 　　尽管伊马替尼（Imatinib）对大多数转移性胃肠道间质瘤（GIST）有长期疗效，但最终进展和后续治疗与疾病控制的持续时间相关。普纳替尼（Ponatinib）是一种有效的KIT抑制剂，对KIT第17外显子的

普纳替尼 在2016年11月底，于美国获批上市，并且是快速审批通道。主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病，以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病。近期还有研究证明，接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细

大家对于伊马替尼都比较了解，这是一种用来治疗白血病的有效药物，也就是我们常说的格列卫。对于那些不适合伊马替尼进行后续治疗的患者也可以选择使用普纳替尼治疗，这等于是给那些已经失去希望的患者又打开了一扇门。同时 普纳替尼 还能够用于有基因T3151突

　　确诊慢粒白血病，对病人来说可谓是“不幸中的万幸”，因为慢粒患者多伴有融合基因阳性，而针对这种基因的靶向药物在临床上已经成功运用多年。目前，治疗慢粒白血病的靶向药主要包括一代药伊马替尼，二代药达沙替尼和尼洛替尼，以及三代药 普纳替尼 等。

　　PRES是一种表现为癫痫、头痛、警觉性下降、意识功能改变、视力丧失以及其他视觉和神经异常的神经系统障碍。特征性的影像学检查结果为双侧区域皮层下血管性水肿，通常在数天或数周内消退。高血压（包括高血压危象）是 帕纳替尼 的已知不良反应，与PRES风