诊断慢粒白血病，对患者而言可谓是“悲剧中的万幸”，由于慢性粒细胞患者多伴随融合基因呈阳性，而对于这类遗传基因的靶向治疗药物在医学上早已取得成功应用很多年。
现阶段，治疗慢粒白血病的靶向药主要包含一代药伊马替尼，二代药达沙替尼和尼洛替尼，及其三代药普纳替尼等。根据内服这种药品，慢性粒细胞患者的生存率获得增加，乃至可达数十年、二十年乃至更久，生活品质也拥有大大提高。
相对性于干细胞移植治疗，靶向药让患者获益更高。由于靶向药不但内服给药简易便捷，患者治疗全过程中承担的痛楚也大大减少，与此相对性，干细胞移植不但花费价格昂贵，风险性也很高，移殖通过率，手术后发作，长期性的排异这些，都很有可能让患者功亏一篑。
英国FDA准许Iclusig（ponatinib,普纳替尼）的填补药物申请办理（sNDA），用以治疗对最少2种蛋白激酶缓聚剂有抗药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞败血症（CML）成年人患者。
普纳替尼升级的药品标识包含了治疗CP-CML的一种提升、根据减轻的Iclusig给药计划方案：起止药量为45mg,当做到≤1% BCR-ABL1IS时，使用量降低至15mg.该给药计划方案致力于根据给予功效和减少不良反应（AE）的风险性（包含主动脉阻塞事情[AOE]）使治疗的好处-风险比利润最大化。
本次sNDA准许，根据2期OPTIC试验（Iclusig治疗CML）的数据信息、及其2期PACE试验（Iclusig治疗Ph ALL和CML）的5年数据信息。统计显示，在治疗第12个月时，选用新准许的根据减轻的提升给药计划方案（45mg减少至15mg）的88例患者中，有42%的患者做到≤1%的BCR-ABL1IS,在中国位随诊28.5个月期内，73%的患者保持减轻。该试验中，有13%的患者发生一切等级的AOE,7%的患者发生≥3级AOE.
PACE试验在费城染色体呈阳性亚急性网织红细胞败血症（Ph ALL）和CML患者中进行，这种患者对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药性或不耐受、带上T315I基因突变。共449例患者接纳了Iclusig治疗，起止使用量45mg/天。据统计，93%的患者曾接纳过≥2种TKI治疗、56%的患者接受过≥3种TKI治疗。该试验入组的267例CP-CML患者中，治疗12个月，有55%的患者完成了关键体细胞细胞生物学减轻（MCyR），这也是PACE试验中CP-CML患者序列的关键终点站；64例T315I基因突变患者中，有70%完成了MCyR.在PACE试验中，449例患者中有26%发生AOE.
