OPTIC（NCT02467270）是一项正在进行的随机2期试验，在耐药/不耐药CP-CML患者中采用一种新的基于反应的 普纳替尼 给药方案。评价普纳替尼基于反应的给药方案在耐药/不耐药CP-CML患者中的安全性和有效性。 　　≥2个TKIs耐药/不耐药或BCR-ABL1 T315I突变的CP-

根据第二阶段的研究发现，酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 帕纳替尼 在大多数新诊断为慢性期CML的病人中能产生完全的细胞遗传学缓解。但是这种药物血管的副作用提示，应该首先考虑使用其他一线治疗药物。25-30%的患者对TKI一线疗法具有耐药性。这样的治疗能改善病人的

　　 普纳替尼 （Ponatinib）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生

2020年12月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 普纳替尼 （ponatinib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。 　　此次 普纳替尼 的获批基于2期OPTIC试验（普纳替尼治疗CM

白血病是一类源于造血（或淋巴）干细胞的克隆性恶性疾病，又分为急性淋巴细胞白血病、急性骨髓性白血病、慢性淋巴细胞白血病以及慢性骨髓性白血病四种类型。 　　在这其中，对于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）而言，异基因造血干细胞移植（allo

　　 帕纳替尼 是一种激酶抑制剂，可抑制费城染色体融合基因：BCR-ABL产生的ABL蛋白、以及T315I突变的ABL蛋白，IC50浓度分别为0.4nM和2.0nM. 　　其他IC50浓度在0.1nM-20nM的靶点有：SRC激酶家族(SRC, LCK, YES, FYN)、血管内皮生长因子VEGFR家族、血小板衍

　　2012年12月14日获FDA批准上市，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或Ph+ALL患者的治疗。 　　这是该药物标签的一个

大约三分之一的慢性粒细胞白血病（CML）患者存活不能超过5年，部分原因是对治疗方案的抵抗增强。武田试图改变这一情况的现状。2020年12月7日），武田在第62届美国血液学会年会（ASH）上公布了 帕纳替尼 在2期临床研究Optic中的一组长期分析结果。数据显示，

2021年6月9-17日，第26届欧洲血液学协会（EHA）年会将在线上如期召开，作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，每年吸引来自全球100多个国家的1万多名专业人士与会，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据。 　　 普纳替尼 （PON）是第三代酪氨酸激酶

FDA于2013年12月20日对 帕纳替尼 的使用提出了多项安全控制措施，主要是对其致死性血凝和严重血管狭窄的危险警告。当这些新措施得到有效执行后，帕纳替尼有望重新获得美国市场上适合的病人的上市许可。当医学专家使用帕纳替尼时，应该实施这些额外的安全措施