2021年6月9-17日，第26届欧洲地区血液学研究会（EHA）企业年会将线上上按期举办，做为欧洲地区血液学行业经营规模最高的国际大会，每一年吸引住来源于全世界100好几个国家的1三万名专业人员参会，共享全世界前沿的研究成果和开创性临床数据。
普纳替尼（PON）是第三代酪氨酸激酶缓聚剂(TKI)，在第二代TKI医治耐药性/不可以承受的慢性期漫性髓系白血病(CP-CML)病人中呈现出深层和长久的减轻和生存率(PACE；NCT01207440)；过后分析表明使用量与不良反应和减轻相互关系。本科学研究详细介绍了OPTIC(NCT02467270)的基本剖析，这也是一项已经开展的、任意、Ⅱ期实验，在耐药性/不可以承受CP-CML病人中选用一种新式的根据PON使用量回复的给药计划方案。在耐药性/不可以承受CP-CML病人中评定根据普纳替尼使用量回复的给药计划方案的安全系数和实效性。
得到告知书后，对≥2种TKI耐药性/不可以承受的CP-CML病人或BCR-ABL1 T315I基因突变的病人任意分派至PON起止使用量45 mg（A组；45 mg→15 mg）、30 mg(B组；30 mg→15 mg)和15 mg(C组)，每天一次。在A组和B组里，减轻至15 mg,做到≤1�R-ABL1IS.关键终点站为12个月时做到≤1�R-ABL1IS；主次终点站包含体细胞细胞生物学和分子结构学减轻及其安全系数结果。由单独核查联合会创新性判断AOE.283例病人被任意分派(A/B/C:n = 94/95/94)，具备下列基准线特点：负相关年纪48岁（18?81岁）；98%接纳≥2种（55%≥3种）TKI；99%身患抗药性病症；40%有≥1种基准线基因突变(23%T315I)。在32个月负相关随诊期的关键剖析中，134例病人(47%；n = 50/41/43)仍在进行医治，204例病人(72%)的PON曝露≥12个月。在第12个月时，A组44%(41/93)、B组29%(27/93)和C组23%(21/91)做到了≤1%的BCR-ABL1IS（表）；A组达到了关键终点站。在做到减轻(A/B)后，使用量降低至15 mg为48/30%。最多见的≥3级TEAE为血小板减少症(27%)；单核细胞降低(17%)和缺铁性贫血(7%)。A组(10%/4%)、B组(5%/4%)和C组(3%/3%)汇报了AOE/比较严重AOE.因TEAE(A/B/C)而减少使用量或断药的发病率各自为46/35/32%和19/16/14%。
OPTIC实验分析表明，选用以回复为基本的给药计划方案（从45 mg/日逐渐，随后在做到≤1�R-ABL1IS时将使用量降低至15 mg/日），完成了普纳替尼的最好获利：风险性特点；30 mg→15 mg和15 mg组可获得获利，尤其是在无T315I基因突变的病患中（表）。在对第二代BCR-ABL1 TKI医治耐药性的CP-CML病人中（无论有没有BCR-ABL1基因突变），优良的存活结果做为做到≤1�R-ABL1IS的适用。
