2020年12月,美国食品和药物管理局(FDA)已准许普纳替尼(ponatinib)的填补药物申请办理(sNDA),用以医治对最少2种蛋白激酶缓聚剂有抗药性或不耐受的慢性期(CP)慢性粒细胞败血症(CML)成年人病人。
本次普纳替尼的批准根据2期OPTIC实验(普纳替尼医治CML)的数据信息、及其2期PACE实验(普纳替尼医治Ph ALL和CML)的5年数据信息,OPTIC实验统计显示,在医治第12个月时,选用新准许的根据减轻的提升给药计划方案的病患中,有42%的病人做到≤1%的BCR-ABL1IS,在中国位随诊28.5个月期内,73%的病人不断减轻。PACE实验统计显示,医治12个月,有55%的病人完成了关键体细胞细胞生物学减轻(MCyR)。
除开以上白血病治疗药品获准之外,例如STAMP缓聚剂asciminib、CD47替尼magrolimab等治疗法也在临床研究中显出优良的实际效果,有希望在未来变成白血病治疗的主要方式。自2017年8月FDA准许第一个基因疗法方式CAR-T体细胞药品发售以后,科学研究工作人员已经开发的CAR-T免疫治疗用以白血病的治疗,法国大奥蒙德街儿科医院已经进行一项新式CAR-T细胞免疫疗法,现阶段该治疗法已在以往没法医治的亚急性网织红细胞败血症(ALL)少年儿童中做到优异結果,并有希望迅速地靶向治疗肿瘤细胞并减少副作用。