Midostaurin是诺华研制的新药，适应症有：化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）、系统性肥大细胞增多症（ASM）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

Midostaurin是急性髓系白血病(AML)患者的治疗药物。2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准上市，米哚妥林在国内上市没，患者非常关心的是米哚妥林的价格。

Midostaurin（Rydapt）米哚妥林常见不良反应：Rydapt在AML（急性骨髓性白血病）治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

Midostaurin米哚妥林获批适应症是什么呢？化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML，Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM，25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN，Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL，Mast Cell Leukemia）。

Midostaurin是一种涵盖FLT3、c-KIT、PDGFRB、VEGFR-2和蛋白激酶C的多种激酶抑制剂，美国FDA批准的适应症包括：（1）初治FLT3突变的AML，与标准DA诱导方案和阿糖胞苷巩固强化方案联用，不可单药治疗；（2）系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。Midostaurin,药品介绍(PKC412)的酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，通过这一靶向药物治疗，参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示，Midostaurin,药品介绍能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。

美国FDA2017年4月28日公布，诺华新药Midostaurin正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Midostaurin作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Midostaurin联合化疗进行治疗。

　　白血病是一种造血组织的恶性疾病，俗称血癌，特点是某一类型的白血病细胞在骨髓或其他造血组织中的肿瘤性增生，可浸润体内各器官、组织，使各个脏器的功能受损，产生相应的症状和体征。临床上常有贫血、发热、感染、出血和肝、脾、淋巴结不同程度的肿大

米哚妥林 可用于治疗FLT3基因突变的AML成年患者？米哚妥林是一款可抑制多种酪氨酸激酶的小分子，有抑制 FLT3 受体信号和细胞增殖的能力，可诱导表达 ITD 和 TKD 突变的 FLT3 受体或过度表达野生型FLT3 和血小板衍生生长因子（PDGF）受体的白血病细胞凋亡。而

治疗白血病的药物一直是比较稀缺的， 米哚妥林 还是近25年时间才有的一个白血病治疗上的重大突破。正因为米哚妥林上市对白血病治疗是具有划时代意义的，所以白血病患者以及整个医学界对米哚妥林都是很关注的。 　　米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3