Midostaurin是一种包含FLT3、c-KIT、PDGFRB、VEGFR-2和蛋白激酶C的多种多样激酶抑制剂。
Midostaurin是一种包含FLT3、c-KIT、PDGFRB、VEGFR-2和蛋白激酶C的多种多样激酶抑制剂，国外FDA核准的适用范围包含：（1）初治FLT3突变的AML，与规范DA诱发方案和阿糖胞苷夯实加强计划方案合用，不能单药医治；（2）系统化肥大细胞增加症、系统化肥大细胞增加症伴血液学恶性肿瘤，或肥大细胞败血症。Midostaurin,药物详细介绍(PKC412)的酪氨酸激酶缓聚剂，能够有可选择性地抑止激话性突变KIT遗传基因，根据这一靶向药物治疗，参加研究的约六成比较严重患者病况获得明显改善。此项发布在国外《新英格兰医学杂志》里的研究表明，Midostaurin,药物详细介绍能抵制器质性疾病和肥大细胞的侵润性增长，患者使用寿命能从而均值增加28.7个月。但药品与此同时也会产生恶心干呕、血项转变等不良反应。
FLT3遗传基因内部结构串连反复（FLT3-ITD）常见于15%~35%和28%~34%的AML和CN-AML患者中，发病常常主要表现为高白细胞计数和普通异倍体败血症，易与NPM1、DNMT3A、CEBPA和MLL-PTD等突变一起集聚于CN-AML。ITD突变虽对CR率没影响，但发作普遍，且初次发作后中位生存期不够5个月，因而DFS和OS率均明显减少，是年纪低于60岁AML患者极具意义的愈后评估指标。
RATIFY研究是适用midostaurin获核准的重要研究，数据显示Midostaurin,药物详细介绍联合化疗组中位生存期为75个月，对照实验仅是26个月，EFS也有一倍以上的增加。特别是该研究在将近10年随诊时长中midostaurin联合化疗组从30个月逐渐便进到瓶颈期（无患者身亡），与对照实验区别十分明显（HR=0.77，P=0.016），患者的生存获利确信无疑。不良反应包括丙氨酸氨基转移酶提高、低血钾和高钠血症。
