Defibrotide是什么呢？
2016年3月30日， FDA批准去纤苷（defibrotide sodium）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。
去纤苷（Defibrotide）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。去纤苷（Defibrotide）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。
在176例HSCT后有肝VOD与肺和/或肾功能失调的成年和儿童患者中用去纤苷（Defibrotide）6.25 mg/kg每6小时治疗后确定去纤苷的安全性。如在研究纳入时有显著急性出血，活动性B-D级别移植物对宿主病，或对多种血管加压剂招募以提供血压支持的患者被排除这些试验外。为在临床试验中记录不良事件的目的，事件如它们与肝VOD相关时将不需要报告，或如它们是造血干细胞移植(HSCT)后预期将发生，除非它们是严重或4-5级。
依鲁替尼也可与其他药物联合用药。2018年经美国FDA批准，依鲁替尼可以和单克隆抗体利妥昔单抗组合用药。依鲁替尼单独用药及依鲁替尼利妥昔单抗组合用药已纳入NCCN?临床实践指南，可以用于治疗复发/顽固性WM；它们不是一线治疗的首选方案，但可作为替代选择。约11%的WM患者使用依鲁替尼时出现了不可耐受的副作用，需要根据其肿瘤科医生决定减少剂量或停止用药。若年龄为65岁或以上，请谨慎使用本药物。可能出现更多副作用。以上就是依鲁替尼/Imbruvica的使用说明书。
去纤苷（Defibrotide）被给予共中位21天(范围：1至83 天)。对102例患者可得到关于不良反应导致永久终止去纤苷信息，和这些患者的35例(34 %) 有一个永久终止不良反应。不良反应导致永久终止包括在5例(5%)患者肺泡出血；肺出血，低血压，导管部位出血，和多-器官衰竭，各3例(3%)患者；和脑 出血和脓血症，各2例(2%)患者。
对所有176例患者得到关于任何级别不良反应信息。去纤苷（Defibrotide）最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心，和鼻出血。最常见严重不良反应(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别，和在35例(20%)事件为4-5级。
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