2018年11月26日,美国食品和药物管理局(FDA)批准拉罗替尼(Vitrakvi-larotrectinib)用于治疗成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体肿瘤,被认为是一种治愈率达到75%的“广谱”的抗肿瘤药。
NTRK基因融合只占所有实体肿瘤人数的1%,大量的实体肿瘤患者并不适用,美国每年仅有约 5000 例新的 NTRK融合阳性肿瘤病例。虽然拉罗替尼针对实体肿瘤治疗,但仅适用于NTRK基因融合并且没有发生已知肿瘤抗性突变的实体肿瘤;肿瘤发生转移、无法通过手术切除;不耐受其他治疗方法的患者。从治疗效果上来看,拉罗替尼对婴儿肉瘤、甲状腺瘤胃肠道间质瘤、软组织肉瘤、唾液腺癌等效果好,而对乳腺癌、阑尾癌、胰腺癌、结肠癌等效果欠佳。
2018年11月26日,美国食品和药物管理局(FDA)批准拉罗替尼(Vitrakvi-larotrectinib)用于治疗成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体肿瘤,被认为是一种治愈率达到75%的“广谱”的抗肿瘤药。
拉罗替尼是一种TRK激酶抑制剂,对TRK融合阳性(chimeric TRK fusion proteins)的实体肿瘤患者均具有明显且持久的抗肿瘤活性。治疗55例成人及儿童患者TRK融合的实体肿瘤总缓解率(ORR)为75%,其中62%的患者部分缓解,13%的患者完全缓解。9%的患者疾病稳定,9%的患者疾病进展,4%的患者由于病情恶化撤出实验而无法评价。
NTRK基因融合只占所有实体肿瘤人数的1%,大量的实体肿瘤患者并不适用,美国每年仅有约 5000 例新的 NTRK融合阳性肿瘤病例。虽然拉罗替尼针对实体肿瘤治疗,但仅适用于NTRK基因融合并且没有发生已知肿瘤抗性突变的实体肿瘤;肿瘤发生转移、无法通过手术切除;不耐受其他治疗方法的患者。从治疗效果上来看,拉罗替尼对婴儿肉瘤、甲状腺瘤胃肠道间质瘤、软组织肉瘤、唾液腺癌等效果好,而对乳腺癌、阑尾癌、胰腺癌、结肠癌等效果欠佳。
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