米托坦（Lysodren）是目前唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，但是关于米托坦单药治疗晚期疾病的数据仍然很少。近日在JCEM上发表的一篇文章则评估米托坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。

上述研究表明尽管客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗，而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是米托坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。

米托坦（Lysodren）是目前唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，但是关于米托坦单药治疗晚期疾病的数据仍然很少。近日在JCEM上发表的一篇文章则评估米托坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。Cox回归评估预后因子。

研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p = 0.002）和0.59（p = 0.017）；米托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p <0.001）和0.34（p <0.001）。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病> 180天）。达到米托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加（HR 0.42； p = 0.003）。

上述研究表明尽管客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗，而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是米托坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。

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