2019年5月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准venetoclax（维奈托克）和obinutuzumab（奥比妥珠单抗）用于患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者

此前，VENCLEXTA作为处方药的适应症主要是：

用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），适用于染色体17p缺失，或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。

此后，有关维奈托克适应症扩大的研究陆续经过FDA批准。

2018年6月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准venetoclax（VENCLEXTA，AbbVie Inc.和Genentech Inc.）治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，无论有无17p缺失，但至少接受过一次治疗。

2019年5月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准venetoclax（维奈托克）和obinutuzumab（奥比妥珠单抗）联合用于患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。

AbbVie 副主席兼总裁Michael Severino博士说：“这项FDA的批准为患者提供了一种新的无化疗联合治疗方案，并强调了维奈托克将会越来越多的应用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗中。该批准的依据是患者接受了12个月治疗的CLL14试验的结果。在该实验中，接受维奈托克的大多数患者在两年内保持无进展。”

德国科隆大学医院CLL14内科和肿瘤综合中心CLL14研究的首席研究员，德国CLL研究组负责人，Michael Hallek博士说：“从未接受CLL治疗的患者不得不在很大程度上依赖化疗作为初始治疗手段， 维奈托克组合的批准意味着患有先前未治疗的CLL的患者现在可以选择在一定的持续时间内进行无化疗的治疗，这样可以使他们在没有疾病进展的情况下活得更久，诱导微小残留病（MRD）的高阴性比率，并且重要的是让他们在12个月内完成治疗过程。这是对以前未经治疗的CLL治疗方式向前迈出的重要一步。”

该实验具有随机性（1：1），多中心，开放性标签以及主动控制等特点。在实验中，venetoclax联合obinutuzumab（VEN + G）与obinutuzumab联合苯丁酸氮芥（GClb）对432例未经过治疗的CLL且伴有其他共存疾病的患者进行对比试验。

主要疗效结果是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。该试验表明，与接受GClb治疗的患者相比，接受VEN + G治疗的患者PFS有统计学意义上的显著改善（HR 0.33; 95％CI：0.22,0.51; p <0.0001）。中位随访28个月后，两组均未达到中位PFS。VEN + G组的总体反应率为85％，而GClb组为71％，p = 0.0007。该试验还证明了 骨髓和外周血中微小残留疾病阴性率（每10 4个白细胞少于一个CLL细胞）的统计学显着改善。在该分析中，总体存活数据并不成熟。

在CLL / SLL中，无论是维奈托克与奥比妥珠单抗或利妥昔单抗联合用药还是单药治疗， 维奈托克最常见的不良反应（≥20％）是中性粒细胞减少，血小板减少，贫血，腹泻，恶心，上呼吸道感染，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，疲劳，和水肿。

而在维奈托克加奥比妥珠单抗的组合中，49％的患者出现严重不良反应（ARs），最常见的原因是发热性中性粒细胞减少和肺炎（各占5％）。任何级别中最常见的不良反应（≥15％）是中性粒细胞减少（60％），腹泻（28％），疲劳（21％），恶心（19％），贫血（17％）和上呼吸道感染（17 ％）。

FDA对该项应用采用了实时肿瘤学评估和评估辅助试验计划，并给予其优先审查以及孤儿药（用于治疗罕见病症的药）和突破性治疗的指定。该批准比PDUFA日期（ PDUFA date）早3.7个月。

备注

PFS：Progress Free Survival 无进展生存期

PDUFA date: PDUFA日期是FDA必须审查新药申请的截止日期。“处方药使用者费用法POUFA”通常要求10个月的时间来审查此类申请，但拥有优先权的药物的审查期为六个月。

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