卡博替尼(cabozantinib)有望获批GIST适应症
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的肉瘤，治疗以手术为主，高危患者围手术期辅以酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗。约50%的患者手术后会复发，主要转移部位为肝和腹膜。GIST对化疗药物高度耐药，常采用TKIs治疗。卡博替尼（ cabozantinib ）是一个多靶点
布加替尼/布吉他滨是一种新型的ALK和EGFR双重抑制剂，可抑制ALK的L1196M突变和EGFR的T790M突变。2019年ASCO年会公布了布加替尼治疗经治的ALK阳性的NSCLC患者最新临床数据。本次试验共入组104名之前接受过至少两种ALK抑制剂（包括克唑替尼）治疗的ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者。所有患者前7天每天接受90mg布加替尼，之后每天接受布加替尼180mg，直到病情进展或出现不可接受的毒性反应或病人决定终止试验。本次试验入组患者104名，可评估患者91名。
所有患者均为4期，ECOG评分为0的患者有17人，ECOG评分为1的患者有35人，ECOG评分≥2的患者有36人，MD的患者为16人。51.9%的患者有3处或以上的转移，其中73%的患者有脑转移，52.9%的患者有骨转移，43.1%的患者有肺转移，31.4%的患者有胸膜转移，31.4%的患者有肝转移，31.4%的患者有外周淋巴结转移。74例患者有一般症状，32例患者有神经系统症状，2名患者为MD。入组患者中，有29例患者接受过二线治疗，43例患者接受过三线治疗，14例患者接受过四线治疗，18例患者接受过五线或以上的治疗。
试验结果表明，104名患者的ORR为44.2%，25%的患者疾病稳定，疾病缓解率为69.2%，脑部疾病缓解率为64.4%。可评估的91例患者的ORR为50%，28.2%的患者疾病稳定，疾病缓解率为78.2%，中位治疗持续时间为6.7个月，脑部疾病缓解率为73.6%。所有患者的中位PFS为6.6个月。所有患者从开始使用布加替尼到现在的中位OS为17.2个月。所有患者从确诊非小细胞肺癌到现在的中位OS为75.3个月。这项研究证实了布加替尼对经治的ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者的疗效。所有患者的ORR达到50%，且对于有脑转的患者治疗能力优越。
骨髓纤维化鲁索替尼治疗失败后该怎么办？
在原发性骨髓纤维化（PMF）治疗中，仅异基因干细胞移植（SCT）可产生持续的分子和/病理反应。唯一获FDA批准用于治疗中危或高危骨髓纤维化（MF）的JAK抑制剂仅有 鲁索替尼 ，而其他用于MF治疗的JAK抑制剂因毒性、疗效未能超越鲁索替尼。在临床研究中，骨
