依鲁替尼_基因疗法Zynteglo可以治疗哪些疾病?,基因疗法,Zynteglo

哪些DLBCL患者能从利妥昔单抗/美罗华维持治疗中获益?

  利妥昔单抗/ 美罗华 维持治疗首次完全缓解的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)疗效如何?一项III期随机研究评估了R-CHOP前4个周期强化利妥昔单抗对比标准R-CHOP方案能否改善DLBCL患者的预后。诱导治疗后完全缓解(CR)的患者随机分配接受利妥昔单抗维持治疗

  2019年5月24日,美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)患者的基因疗法。Zolgensma的定价为210万美元,可分5年付清,这意味着该药物成为迄今为止历史上最昂贵的药物。

  这种“药价标签震撼”远未结束!2019年6月14日,著名的生物技术公司Bluebird bio(蓝鸟生物,纳斯达克股票代码:BLUE)公布了其最近获得欧盟批准的基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)的价格,再一次让人大跌眼睛。

  基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)是针对β-地中海贫血的一款疗法,于本月初获得欧盟监管机构有条件批准。一些分析师押注这款疗法的欧洲上市价格为90万美元。万万没有想到的是,蓝鸟首席执行官Nick Leschly周五早上表示,成功接受药物治疗5年的患者将被收取180万美元,是分析师预测的价格的两倍。这使得这种药物成为地球上第二昂贵的治疗疗法,仅次于诺华公司的Zolgensma的210万美元。分析师们仍在等待该疗法将来的美国定价。

  与诺华公司一样,蓝鸟公司将采取分期付款的支付方式,医生将评估是否达到预期的效果,费用将分5年支付,公司每年将收取315,000欧元。Leschly在电话中表示,如果有效,付款将继续,如果没有,就停止。这不是什么高精尖的火箭科学,这很简单,很合理。但投资者并没有买这家市值65亿美元的生物技术公司的账,公司股价周五早盘下跌4.5%,周五收盘时117.66美元,下跌6.28,跌幅5.07%。

  

质子泵抑制剂对厄洛替尼/特罗凯的生物利用度具有影响

  厄洛替尼( 特罗凯 )可通过口服进行给药,是它的一种优势,但同时也带来新问题。厄洛替尼的胃肠道吸收是一个复杂的多因素过程,生物利用度较差,且个体内和个体间差异很大。一个影响厄洛替尼吸收的重要因素是胃内pH值。胃内pH升高时,平衡向溶解度较差的