盐酸阿那格雷治疗血小板增多症的疗效如何呢?
临床研究表明,盐酸阿那格雷对各类型的骨髓增生性疾病均有明显的治疗效果,总体有效率可高达93%;同时有利于诱导血小板凝血功能恢复正常化,这种作用未在羟基脲治疗人群中发现。
奥贝胆酸Obeticholic acid由Intercept研发,是一种法尼酯X受体特异性激动剂。2016年5月27日美国FDA有条件加速批准其用于治疗原发性胆汁性胆管炎,是近20年来首个获批治疗原发性胆汁性胆管炎的药物。
奥贝胆酸Obeticholic acid是一种半合成的胆酸类似物,作用机制是通过激活法尼醇X受体(farnesoid X receptor, FXR), 间接抑制细胞色素7A1(CYP7A1, 胆酸生物合成的限速酶)的基因表达, 从而减少胆酸的产生,降低胆汁对肝脏的损伤。
奥贝胆酸治疗肝硬化脂肪肝的疗效如何呢?
一项3期试验REGENERATE试验的结果,研究其在研新药奥贝胆酸Obeticholic acid与安慰剂治疗非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis,NASH)引起的肝纤维化患者。主要疗效方面,计划的18个月中期分析显示,每日一次25 mg OCA达到纤维化改善的主要终点(≥1级),具有统计学意义,没有NASH恶化(与安慰剂相比,p = 0.0002)。
试验显示,在主要疗效分析中与安慰剂相比,奥贝胆酸Obeticholic acid治疗组中更大比例的患者达到了NASH消退的主要终点而没有肝纤维化恶化,但没有达到统计学显著性。REGENERATE数据告诉我们,奥贝胆酸Obeticholic acid有望成为针对NASH导致的肝纤维化患者的首个获得批准的药物。目前,NASH导致的纤维化的研究领域中,奥贝胆酸Obeticholic acid仍然是唯一一个获得FDA突破性疗法认定的在研药物。
用来那替尼要注意什么呢?
尽管在服药之前已经进行了预防性腹泻治疗,但一些患者可能仍具有强烈的腹泻症状,临床上需要补充水和电解质。严重或难治性腹泻应停药。如果使用最小剂量后出现4级腹泻或2级以上腹泻持续存在,则应永久停药。