FDA已批准硫酸长春新碱脂质体注射液(Marqibo)治疗成人费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病(ALL)。每周给药一次,长春新碱脂质体被批准用于白血病复发两次或两次以上,或白血病在两种或两种以上的抗白血病治疗方案后进展的患者。
这种新药是根据FDA的加速批准计划批准的,在制造商进行额外的临床研究以确认药物的临床效益和安全使用的同时,为患者提供早期获得有希望的新药的机会。它还被命名为孤儿产品,因为它是为了治疗一种罕见的疾病。
临床试验
该药物的有效性是在一个单一的临床试验中评估的,在一个成年患者的白血病复发至少两次,尽管标准治疗,以及之前至少有一次治疗反应持续至少90天的患者。在65例患者中,10例(15.4%)出现完全缓解或完全缓解,但血细胞计数未完全恢复。在达到上述两种反应的10名患者中,记录缓解的平均持续时间为28天。首次事件(复发、死亡或下一次治疗)的中位时间为56天。
在83名接受临床治疗方案的患者的两个单臂试验中评估了长春新碱脂质体的安全性。严重不良事件,如白细胞计数低,伴有发热、低血压、呼吸窘迫,76%的受试者出现心脏骤停。
盒装警告
为Marqibo开处方信息将携带一个盒装警告,提醒患者和医疗保健专业人员,该药物必须仅通过静脉注射,因为如果以其他方式(如进入脊髓液)注射,它是致命的。盒装警告还指出,长春新碱脂质体与单独注射硫酸长春新碱有不同的剂量建议。为了避免过量用药,医护人员在给药前必须核实药物名称和剂量。药品制备的特殊要求详见标签。