美国食品和药物管理局(FDA)已批准volasertib治疗急性髓系白血病的孤儿药名称。Volasertib目前正在一项三期临床试验中进行评估,以治疗65岁或65岁以上、既往未经治疗的AML患者,这些患者没有资格接受强化缓解诱导治疗。该药物尚未获得FDA监管机构的批准,其安全性和有效性尚未确定。
AML的推荐治疗标准目前是强化化疗,但许多患者由于年龄和合并症不能容忍这种治疗方法。对他们来说,选择是有限的,他们的预后通常很差。Volasertib目前正在这一特定的患者群体中进行研究。
Volasertib是一种抑制被称为Polo样激酶(Plk)的酶的研究化合物。Plk1是Plk家族中最具特征性的激酶,抑制Plk1可导致细胞周期延长停滞,最终导致细胞凋亡。预计今年晚些时候将公布用于支持突破性治疗指定的I/II期试验数据。