美国食品和药物管理局(FDA)批准了对费城染色体阴性复发/难治性B-前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成人的blinatumomab的突破性治疗命名。
blinatumomab是一种研究性的双特异性T细胞接合器抗体,旨在指导机体的细胞破坏T细胞对抗表达CD19的靶细胞,CD19是一种发现于B细胞源性白血病和淋巴瘤表面的蛋白质。双特异性T细胞接合器抗体是一种免疫疗法,在这种疗法中,经过修饰的抗体可以同时作用于两个不同的靶点,因此,将T细胞放在靶向癌细胞可触及的范围内。
突破性的治疗名称是基于189名费城染色体阴性复发/难治性B-前体患者的II期试验结果,所有患者均用Blinatumab治疗。二期试验的数据最近提交给了美国临床肿瘤学学会第50届年会和欧洲血液学协会第19届大会。
突破性疗法名称旨在加快严重或危及生命的疾病药物的开发和审查。该名称需要初步的临床证据,证明该药物在至少一个临床显著终点上比现有治疗有显著改善。