Richard Pazdur，医学博士
2017年5月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了彭布罗利珠单抗（Keytruda）治疗成人和儿童不能切除或转移患者的加速审批，微卫星不稳定性-高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤，在先前治疗后进展，没有令人满意的替代治疗方案，或MSI-H或dMMR结直肠癌，在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后进展。
这是是FDA第一个组织/部位不可知的批准，也就是说，这是FDA第一次批准基于普通生物标记物而不是肿瘤起源部位的癌症治疗。血液学办公室代理主任Richard Pazdur博士说：
“这对癌症界来说是重要的第一次。”以及美国食品和药物管理局药物评价和研究中心的肿瘤学产品和美国食品和药物管理局肿瘤学卓越中心主任。到目前为止，FDA已经批准了癌症治疗方法，其依据是癌症在体内的起始部位，例如肺癌或乳腺癌。我们现在已经批准了一种基于肿瘤生物标记物的药物，而不考虑肿瘤的原始位置。
的批准基于五个试验
的批准基于149名微卫星不稳定患者的数据-高或错配修复缺陷的实体肿瘤-五个不受控制的肿瘤登记，多中心单臂临床试验。结直肠癌90例，其他14种癌型中有1种为59例。患者-每3周服用200毫克培溴利珠单抗，或每2周服用10毫克/千克培溴利珠单抗。治疗一直持续到出现不可接受的毒性或疾病进展，这些症状或进展迅速，需要紧急干预，或与表现状态下降相关。治疗时间最长为24个月。
主要疗效观察指标为客观有效率（根据RECIST 1.1进行盲法独立中心放射科医生复查）和有效率持续时间。客观有效率为39.6%。78%的患者对彭布罗利珠单抗的反应持续了6个月或更长时间。完全应答11例，部分应答48例。目的无论患者诊断为结直肠癌（36%）还是不同的癌症类型（其他14种癌症类型中46%），疗效相似。
彭布罗珠单抗最常见的不良反应包括疲劳、瘙痒、腹泻、食欲减退、皮疹、发热、咳嗽、呼吸困难、肌肉骨骼疼痛、便秘和恶心。■
