美国食品和药物管理局（FDA）最近批准、扩大批准和突破性的治疗指定，涉及多种肿瘤类型和恶性肿瘤。
新药批准
柔红霉素-阿糖胞苷联合用药（Vyxeos）：8月3日，FDA正式批准批准脂质体包裹的柔红霉素和阿糖胞苷（Vyxeos）联合治疗成人急性髓性白血病（AML）或AML伴骨髓增生异常相关改变，两种类型的AML预后不良。这是FDA批准的第一个专门针对治疗相关AML或伴有骨髓增生异常改变的AML患者的治疗方案。
的批准是基于研究CLTR0310-301，一个随机（1:1），多中心，开放标签，脂质体包裹柔红霉素阿糖胞苷与柔红霉素和阿糖胞苷（7+3）标准联合治疗309例60-75岁新诊断的AML或AML伴骨髓增生异常的患者的主动对照试验。脂质体包裹的柔红霉素-阿糖胞苷联合治疗组的中位生存期为9.6个月，而7+3对照组的中位生存期为5.9个月（危险比为0.69；95%可信区间为0.52-0.90）；
脂质体包裹的柔红霉素-阿糖胞苷联合治疗25%以上的患者最常见的不良反应是出血事件、发热性中性粒细胞减少、皮疹、水肿、恶心、粘膜炎、腹泻、便秘、肌肉骨骼痛、疲劳、腹痛、呼吸困难、头痛、咳嗽，食欲下降、心律失常、肺炎、菌血症、寒战、睡眠障碍和呕吐。
依那西汀（Idhifa）：8月1日，FDA批准依那西汀（Idhifa）用于治疗有特定基因突变的复发或难治性AML成年患者。该药物被批准用于辅助诊断，实时IDH2分析，用于检测AML患者IDH2基因的特异性突变。
依那西尼布是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。如果使用该方法在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，患者可能有资格使用依那西汀。
依那西汀的疗效在199例复发或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究。在至少6个月的治疗中，19%的患者出现了8.2个月的完全缓解，4%的患者出现了9.6个月的部分血液学恢复的完全缓解。在研究开始时因急性髓系白血病需要输血或血小板的157名患者中，34%的患者在接受依那西尼布治疗后不再需要输血。
依那西尼布常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高，食欲下降。
批准扩大
Nivolumab（Opdivo）：7月31日，FDA批准的nivolumab（Opdivo）注射液静脉注射用于治疗成人和儿童（12岁及以上）微卫星不稳定（高度或错配修复）缺陷转移性结直肠癌患者，这些患者在用氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后进展顺利。此项批准-根据在CheckMate 142试验中看到的总体应答率和应答持续时间，已在加速批准下授予指示。
CheckMate 142是一个多中心、开放式标签，对53例局部确定的微卫星不稳定高或错配修复缺陷的转移性结直肠癌患者进行了单臂研究，这些患者在化疗期间、之后或之前不能耐受氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗拉比。这是74名患者的一个子集，他们接受了至少一个先前的方案治疗转移性疾病，其中包括含氟嘧啶的奥沙利铂或伊立替康。所有患者每2周静脉输注nivolumab 3mg/kg，直到出现不可接受的毒性或放射进展。
独立放射检查委员会使用RECIST 1.1评估的客观应答率为28%（n=15）（95%可信区间，17%-42%）在53名之前接受治疗的患者中氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康。67%的患者反应持续6个月或更长时间。完全缓解1例，部分缓解14例，
单用nivolumab最常见的不良反应（>20%）为疲劳、皮疹、肌肉骨骼痛、瘙痒、腹泻、恶心、乏力、咳嗽、呼吸困难、便秘、食欲减退、背痛、关节痛，上呼吸道感染和发热。
该适应症的建议nivolumab剂量为每2周240毫克。
Ibrutinib（Imbruvica）：8月2日，FDA批准ibrutinib（Imbruvica）用于治疗一种或多种系统治疗失败后的成人慢性移植物抗宿主病患者。这是FDA批准的第一种治疗慢性移植物抗宿主病的疗法。
的批准是基于PCYC-1129-CA研究，这是一项开放性、多中心、单臂临床试验，纳入42例在一线皮质类固醇治疗失败后需要额外治疗的慢性移植物抗宿主病患者。所有与移植物抗宿主病有关的器官（皮肤、口腔、胃肠道和肝脏）都有反应。48%的患者（n=20）出现持续5个月或更长时间的反应。
最常见的不良反应（>20%）为疲劳、瘀伤、腹泻、血小板减少、口腔炎、肌肉痉挛、恶心、出血、贫血和肺炎。24%的患者因不良反应而停止治疗。
突破性治疗名称
阿卡拉布丁尼：8月1日，FDA批准阿卡拉布丁尼突破性治疗名称，用于治疗至少接受过一次治疗的地幔细胞淋巴瘤（MCL）。阿卡拉布替尼是一种高选择性、强效的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗多发性B细胞癌。突破性治疗的命名是基于阿卡拉布丁开发计划的全部临床数据，包括复发或难治性MCL患者的第二期ACE-LY-004临床试验数据。
杜瓦卢单抗（Imfinzi）：7月31日，FDA授予durvalu mab（Imfinzi）突破性治疗名称，用于治疗局部晚期、不能切除的非小细胞肺癌（NSCLC），其疾病在铂类化学放射治疗后没有进展。杜瓦鲁单抗的突破性治疗名称是根据太平洋三期试验的中期结果授予的。
Venetoclax（Venclexta）：7月28日，FDA授予venetoclax（Venclexta）与小剂量阿糖胞苷联合治疗老年AML患者的突破性治疗名称，这些患者先前未经治疗，但不符合强化化疗的要求。突破性的治疗指定是基于对先前未经治疗的老年AML患者（65岁以上）进行的开放性Ib期研究的数据，这些患者没有资格接受强化化疗。
了解更多关于这些药物的信息www.fda.gov.？？
