2017年8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了替沙仑白细胞（Kymriah）治疗儿童和25岁以下的年轻成人B细胞前体急性淋巴母细胞白血病（ALL）患者，这些患者对初始治疗或第二次或第二次复发不敏感。Tisagenlecleucel是一种基因修饰的自体T细胞免疫疗法。
在同一天，FDA还扩大了对tocilizumab（Actemra）的批准，以治疗2岁或2岁以上患者的CAR T细胞诱导的严重或危及生命的细胞因子释放综合征。
Scott Gottlieb，FDA专员Scott Gottlieb说，MD
“一个新的前沿”
“我们正在进入一个医学创新的新前沿，能够重新编程患者自身细胞来攻击致命的癌症，新技术，如基因和细胞疗法，显示出转化医学的潜力，并在我们治疗甚至治愈许多难治疾病的能力上创造了一个转折点。
每剂量的tisagenlecleucel是一种使用患者自身的T细胞定制的治疗方法。病人的T细胞被收集并送往制造中心，在那里他们被基因改造，包括一个包含嵌合抗原受体（CAR）蛋白的新基因。一旦细胞被修饰，它们就被注入病人体内，在那里，经过基因修饰的CAR T细胞能够靶向并杀死表面有CD19抗原的白血病细胞。
FDA已经授予了tisagenlecleucel优先审查和突破性的治疗名称。采用协调、跨机构的方法审查了申请。临床审查由FDA的肿瘤卓越中心协调，同时该机构的生物制品评估和研究中心进行了所有其他方面的审查，并做出了最终产品批准决定。
关于ELIANA临床试验的更多说明，请访问clinical trial s.gov（标识符NCT 02435849）。tisagenlecleucel的制造商诺华（Novartis）表示，它正与医疗保险和医疗补助服务中心合作，制定基于结果的定价策略。该公司指出，一次性输液的费用将为47.5万美元。”
“安全性和有效性”
组织化学亮氨酸的安全性和有效性已在ELIANA二期多中心临床试验中得到证实，该试验涉及63例儿童和年轻人复发或难治性B细胞前体ALL。治疗后3个月内总缓解率为83%，用替沙仑醇进行
治疗有可能引起严重的副作用。它对细胞因子释放综合征（citokine release syndrome）有一个盒装警告，这是一种对引起高烧和流感样症状的汽车T细胞活化和增殖以及神经系统事件的系统反应。细胞因子释放综合征和神经系统事件都可能危及生命。组织化学白细胞的其他严重副作用包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧。
风险评估和缓解策略
，因为存在细胞因子释放综合征和神经系统事件的风险，tisagenlecleucel正在通过一项风险评估和缓解战略，其中包括确保安全使用的要素。食品和药物管理局要求，医院及其相关诊所，分发替沙格列诺是特别认证。作为认证的一部分，参与处方、配药或给药的人员必须接受培训，以识别和管理细胞因子释放综合征和神经事件。
此外，经认证的医疗保健机构必须制定相关协议，以确保只有在确认tocilizumab可用于立即给药后，才能给患者使用Tisagenlecleuchel。
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