7月24日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了静脉注射伊普利木单抗（Yervoy）的适应症，现在包括治疗12岁及以上儿童的不可切除或转移性黑色素瘤。伊皮利木单抗在两个儿科患者试验中进行评估：33名2-21岁复发或难治性实体瘤患者的剂量发现研究，12名先前接受过治疗或未接受治疗的青少年（12-16岁）的开放标签单臂试验，不可切除的III或IV期恶性黑色素瘤。
儿童和青少年的伊匹利木单抗的总体安全性与成人的安全性一致，12岁及12岁以上的成人和儿童患者在疾病上的相似性允许推断数据。根据人群药代动力学分析，12岁及以上青少年的暴露量与批准剂量3 mg/kg的成人相当，每3周静脉注射90分钟以上，共4次。
Lia Gore，MD
“转移性黑色素瘤在儿童和青少年中极为罕见，这使得临床试验的研究特别困难。科罗拉多大学医学院和儿童医院的医学博士莉亚·戈尔说：“尽管在少数儿童群体中设计临床试验具有挑战性，但这组研究人员致力于为有需要的人带来新的治疗方法。”。“Ipilimumab的批准代表了长期努力的结果，使医生有能力扩展免疫肿瘤学，这是治疗年轻人转移性黑色素瘤最令人兴奋的医学领域之一。”
扩展的适应症建立在6年使用Ipilimumab的经验基础上自首次获得批准以来，治疗了38000多名成人转移性黑色素瘤患者。
“尽管近年来成人肿瘤研究取得了重大进展，但对于儿童转移性黑色素瘤患者的治疗选择仍然有限，”Chris Boerner博士说，百时美施贵宝公司总裁兼美国商业运营主管。“这项最新批准的伊普利木单抗证明了我们正在努力扩大治疗年轻癌症患者的有效性。”
两项儿科研究
伊普利木单抗已经在两项临床试验中对总共45名儿科患者进行了评估。12岁及12岁以上儿童患者使用伊普利单抗的证据来自成人伊普利单抗的充分和良好对照研究以及人群药代动力学数据，证明在儿童和成人人群中以3 mg/kg的剂量暴露是可比的。此外，肿瘤生物学和晚期黑色素瘤的病程在12岁及12岁以上的成人和儿童患者中非常相似，允许从成人到儿童患者的数据推断。
Chris Boerner，博士
在一项剂量发现试验中，对33名复发或难治性实体瘤。参与研究的患者年龄从2岁到21岁，中位年龄为13岁。20名患者年龄在12岁或12岁以上。依普利木单抗以1、3、5和10 mg/kg的剂量静脉注射，每3周静脉注射90分钟，共4次，然后每12周一次，直到疾病进展或治疗中止。
依普利木单抗也在开放标签中进行评估，12例12岁及以上儿童恶性黑色素瘤患者的单臂试验。在两项研究中，17名12岁或12岁以上的黑色素瘤患者中，有2名患者出现客观反应，包括1名持续16分钟的部分反应，其中1名患者出现了持续16分钟的客观反应月。
批准的标签
对于患有不能切除或转移性黑色素瘤的儿童患者，伊普利单抗的批准剂量为3 mg/kg，每3周静脉注射90分钟以上，共4次。
该药物与盒装警告相关，可能导致严重到致命的免疫介导不良反应。这些免疫介导的反应可能涉及任何器官系统；然而，最常见的严重免疫介导的不良反应是小肠结肠炎、肝炎、皮炎（包括中毒性表皮坏死松解）、神经病和内分泌病
