FDA授予临床试验拨款,以促进罕见疾病的产品开发

美国食品和药物管理局(FDA)已经颁发了许多新的临床试验研究拨款,在未来4年内总计超过2200万美元,以促进罕见疾病患者产品的开发。这些新的资助被授予来自全国学术界和工业界的主要研究者。

考虑到面对某些罕见疾病的患者通常很少,因此用于研究新药的资源有限,并且在招募和进行开发所需的临床试验方面面临独特的挑战FDA专员Scott Gottlieb,医学博士说:“30多年来,FDA一直致力于对罕见疾病患者进行可能改变生命的治疗试验,尤其是在商业激励可能不足以促进收集高质量数据的情况下,这些数据最终能够支持有效开发和FDA批准缺乏有效替代品的患者的治疗。通过帮助支持这些潜在新药的开发成本,并降低一些财务风险,我们还希望这些赠款将降低开发这些产品所需的资金成本,促进竞争,并转化为成功药物的较低价格。这有助于增加获得最终治疗的机会。

FDA通过孤儿产品临床试验赠款计划(由国会拨款资助)授予赠款,以鼓励临床开发用于罕见疾病的药物、生物制品、医疗器械或医疗食品。这些补助金用于临床研究,评估产品的安全性和有效性,这些产品可能导致或实质上有助于,FDA批准了针对罕见疾病的产品。

肿瘤特异性拨款

约占新拨款基金研究的33%,通过招收罕见癌症患者来加速癌症研究。其中60%的研究针对破坏性的脑和周围神经系统癌症,包括胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。一项研究正在招募一岁以下患有特别严重的神经母细胞瘤的儿童。

2017财政年度肿瘤专项拨款接受者如下:

AADi,LLC:ABI-009治疗晚期血管周围上皮样细胞肿瘤的II期研究哥伦比亚大学医学中心:PLX3397和西罗莫司治疗恶性周围神经鞘肿瘤的II期研究Dana Farber癌症研究所:双PI3K/BRD4抑制剂SF1126治疗恶性周围神经鞘肿瘤的I期研究原发性神经母细胞瘤,Inc:PRTX-100治疗免疫性血小板减少症的I/II期研究斯隆-凯特林癌症研究所:MEK162和伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的2期研究Tocagen Inc:Toca 511和Toca FC治疗复发性胶质母细胞瘤和间变性的II/III期研究星形细胞瘤

国内首个BRAF靶向疗法:达拉非尼+曲美替尼获批上市!

近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准达拉非尼(Dabrafenib)和曲美替尼(Trametinib)联合用于治疗BRAF V600突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这标志着国内首个BRAF靶向疗法的正式上市,为患者带来了新的治疗希望。

布加替尼药品治疗小细胞肺癌的效果如何?

布加替尼(Brigatinib)是一种新型的ALK抑制剂,主要用于治疗ALK阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。目前关于布加替尼治疗小细胞肺癌(SCLC)的数据较为有限,主要研究和临床应用集中在NSCLC领域。然而,一些研究和病例报道显示了其在特定基因背景下的潜在疗效。

奥希替尼(Osimertinib)在新辅助治疗中的应用

奥希替尼(Osimertinib)是一种第三代EGFR-TKI(酪氨酸激酶抑制剂),在治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)中取得了显著的成功。最近,奥希替尼也被研究用于新辅助治疗,即在手术前使用,以期缩小肿瘤,提高手术成功率并减少复发风险。

奥贝胆酸能吃20毫克吗

奥贝胆酸(Obeticholic Acid,Ocaliva)是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis,PBC)的药物。其推荐剂量和使用需要根据具体的病情和患者的耐受性来决定。在使用奥贝胆酸治疗时,需遵循医生的指导和处方。