美国食品和药物管理局(FDA)已经颁发了许多新的临床试验研究拨款,在未来4年内总计超过2200万美元,以促进罕见疾病患者产品的开发。这些新的资助被授予来自全国学术界和工业界的主要研究者。
考虑到面对某些罕见疾病的患者通常很少,因此用于研究新药的资源有限,并且在招募和进行开发所需的临床试验方面面临独特的挑战FDA专员Scott Gottlieb,医学博士说:“30多年来,FDA一直致力于对罕见疾病患者进行可能改变生命的治疗试验,尤其是在商业激励可能不足以促进收集高质量数据的情况下,这些数据最终能够支持有效开发和FDA批准缺乏有效替代品的患者的治疗。通过帮助支持这些潜在新药的开发成本,并降低一些财务风险,我们还希望这些赠款将降低开发这些产品所需的资金成本,促进竞争,并转化为成功药物的较低价格。这有助于增加获得最终治疗的机会。
FDA通过孤儿产品临床试验赠款计划(由国会拨款资助)授予赠款,以鼓励临床开发用于罕见疾病的药物、生物制品、医疗器械或医疗食品。这些补助金用于临床研究,评估产品的安全性和有效性,这些产品可能导致或实质上有助于,FDA批准了针对罕见疾病的产品。
肿瘤特异性拨款
约占新拨款基金研究的33%,通过招收罕见癌症患者来加速癌症研究。其中60%的研究针对破坏性的脑和周围神经系统癌症,包括胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。一项研究正在招募一岁以下患有特别严重的神经母细胞瘤的儿童。
2017财政年度肿瘤专项拨款接受者如下:
AADi,LLC:ABI-009治疗晚期血管周围上皮样细胞肿瘤的II期研究哥伦比亚大学医学中心:PLX3397和西罗莫司治疗恶性周围神经鞘肿瘤的II期研究Dana Farber癌症研究所:双PI3K/BRD4抑制剂SF1126治疗恶性周围神经鞘肿瘤的I期研究原发性神经母细胞瘤,Inc:PRTX-100治疗免疫性血小板减少症的I/II期研究斯隆-凯特林癌症研究所:MEK162和伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的2期研究Tocagen Inc:Toca 511和Toca FC治疗复发性胶质母细胞瘤和间变性的II/III期研究星形细胞瘤