10月18日，美国食品和药物管理局（FDA）批准以细胞为基础的基因疗法axicabtagene cilloucel（Yescarta）治疗成人某些类型的大B细胞淋巴瘤患者，这些患者至少在其他两种治疗方法后没有反应或复发。阿昔洛韦是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的第二种基因疗法，也是第一种治疗某些类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。（2017年8月30日，FDA批准了CAR T细胞免疫疗法，tisagenlecleucel[Kymriah]，用于治疗25岁以下难治性或二次或二次以上复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。）
科学范式
[10月18日]标志着发展一种全新的治疗严重疾病的科学范式。在短短的几十年里，基因治疗已经从一个有希望的概念变成了一个实用的方法来治疗致命的和基本上不可治疗的癌症，”FDA专员Scott Gottlieb，MD说，“这个批准证明了这个有希望的新医学领域的持续发展势头，我们致力于支持和帮助加速这些产品的开发。[美国食品和药物管理局]很快将发布一项全面的政策，以解决我们计划如何支持细胞再生医学的发展。这项政策还将阐明我们将如何将我们的快速项目应用于使用汽车T细胞和其他基因疗法的突破性产品。我们仍然致力于支持有效开发利用这些新的科学平台的安全有效的治疗方法。
腋卡宾睫状体适应症
腋卡宾睫状体经至少两种其他治疗方法后被批准用于成人大B细胞淋巴瘤患者失败，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。Axicabtagene cilloeucel不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。
每剂量Axicabtagene cilloeucel是使用患者自身免疫系统来帮助对抗淋巴瘤的定制治疗。患者的T细胞被收集并进行基因改造，以包含一个新的基因，该基因可以靶向并杀死淋巴瘤细胞。一旦细胞被修饰，它们就被重新注入患者体内。
“axicabtagene cilloucel的批准将这一创新的CAR T细胞疗法带到另外一组癌症患者身上，这些患者几乎没有其他选择，这些患者患有某些类型的淋巴瘤，之前的治疗没有反应，彼得·马克斯博士说，FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任。
安全性和有效性
在100多名成人难治性或复发性大B细胞淋巴瘤（clinical trial s.gov Identifier NCT03105336）的多中心临床试验中确定了阿昔洛韦的安全性和有效性。阿昔洛韦酯治疗后完全缓解率为51%，
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治疗有可能引起严重的副作用。它对细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome，一种对引起高烧和流感样症状的汽车T细胞活化和增殖以及神经系统毒性的系统反应）提出了盒装警告。细胞因子释放综合征和神经毒性都可能致命或危及生命。其他副作用包括严重感染、低血细胞计数和腋下卡宾纤毛膏减弱，通常出现在前1至2周，但一些副作用可能在后发生。
因为有细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，axicabtagene Cilloucel正在通过一项风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的要素。这个美国食品和药物管理局（FDA）要求，医院及其相关诊所，分发阿昔卡宾cilloeucel是特别认证。作为认证的一部分，参与开处方、配药或给药阿昔卡宾-西洛舍尔的工作人员必须接受培训，以识别和管理细胞因子释放综合征和神经系统毒性。此外，必须告知患者潜在的严重副作用，以及如果出现副作用，立即返回治疗现场的重要性。
为了进一步评估药物的长期安全性，FDA还要求制造商对接受药物治疗的患者进行上市后观察研究axicabtagene ciloleucel.
的疗效、经济性和安全性
DAVID MALONEY，医学博士，弗雷德·哈钦森癌症研究中心细胞免疫治疗医学主任，西雅图癌症护理联盟贝佐斯家庭免疫治疗诊所医学主任，评论道，“而[FDA的]首次批准CAR T细胞疗法影响了相对较少的儿童和年轻成人患者，[这]决定为细胞免疫疗法治疗成人侵袭性淋巴瘤打开了大门。因为它，成千上万的生命可能在未来几年内被挽救。
他继续说，“目前的汽车T细胞疗法需要变得更有效、更经济、更安全。我们需要了解为什么它们不适用于某些人，为什么它们只适用于特定类型的癌症，以及为什么它们会引起严重的，有时甚至致命的副作用。
FDA批准了阿昔卡宾-纤毛油素优先审查，突破性治疗，以及孤立药物的名称。采用协调、跨机构的方法审查了申请。临床审查由FDA的肿瘤卓越中心进行，而CBER进行了其他方面的审查，并作出了产品批准的决定。？？
