1月30日,贝利康制药公司宣布,已收到美国食品和药物管理局(FDA)的通知,称美国对BPX-501药物的研究,该药物正在进行研究,以改善缺乏匹配供体的干细胞移植患者的预后,该药物已在3例脑病患者被认为可能出现的脑病后被搁置在临床与BPX-501相关,
Bellicum正在等待FDA的正式沟通,以确定恢复研究的要求,并将与FDA密切合作,解决任何问题。FDA的临床保留不影响正在欧洲进行的BP-004注册试验。
脑病已在异基因干细胞移植文献中报道。异基因干细胞移植术后脑炎/脑病的危险因素包括长期免疫缺陷、选择的药物、感染,以及炎症过程,如移植物抗宿主病。
Bellicum在3种异基因半相合干细胞移植方案中治疗了240多例BPX-501细胞。这三个病例是复杂的,有许多潜在的混杂因素,包括先前的移植失败,先前的免疫缺陷史,并发感染,以及与其他药物联合使用的利米杜克(他克莫司类似物)。
Bellicum正与FDA合作,评估接受BPX-501治疗的患者患脑病的风险。