2月15日,美国食品和药物管理局(FDA)接受了一项新的ivosidenib(AG-120)药物申请,用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。保密协议被授予优先审查权,并被授予2018年8月21日的《处方药使用费法案》。
FDA的优先审查状态将审查时间从申请受理之日起的10个月加快到6个月的目标,并给予可能提供重大治疗进展或可能提供没有适当治疗的治疗。Agios于2017年12月底完成了ivosidenib的保密协议提交。
“经过几十年的微小变化,AML的治疗已经开始因新的治疗方法而发生巨大的变化,[IDH突变]抑制剂将在我们如何治疗这一可怕的疾病中发挥重要作用,”首席执行官David Schenkein医学博士说阿吉奥斯的。“今天标志着我们努力迅速推进的一个重要里程碑,这可能是针对IDH1突变的[复发/难治性]AML患者的第一个靶向治疗。”
Ivosidenib是一种一流的、口服的、靶向的突变IDH1抑制剂。NDA的提交是基于AG120-C-001的结果,这是一项对晚期血液系统恶性肿瘤患者和IDH1突变患者进行的ivosidenib的I期剂量递增和扩展研究。本研究中来自复发或难治性AML患者的数据在2017年美国血液学会年会和博览会(摘要725)上发表。
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此外,雅培还提交了上市前批准申请,以供FDA审查m2000实时系统上的IDH1分析,该系统是一个用于核酸扩增和检测的自动样品制备和批量分析系统。2014年,雅培与Agios达成独家协议,雅培负责开发和商业化实时PCR检测骨髓和血液中IDH1突变。雅培试验将作为ivosidenib的辅助诊断。约6%至10%的AML患者出现
IDH1突变。最近的出版物强调了在了解AML的遗传学基础上的进展,以及在诊断和复发时进行常规突变分析的必要性。
Ivosidenib是一种未经任何国家批准用于任何用途的研究药物。