FDA接受NDA，优先考虑Ivosidenib治疗复发或难治性IDH1突变AML

2020-05-12

2月15日，美国食品和药物管理局（FDA）接受了一项新的ivosidenib（AG-120）药物申请，用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。保密协议被授予优先审查权，并被授予2018年8月21日的《处方药使用费法案》。

FDA的优先审查状态将审查时间从申请受理之日起的10个月加快到6个月的目标，并给予可能提供重大治疗进展或可能提供没有适当治疗的治疗。Agios于2017年12月底完成了ivosidenib的保密协议提交。

“经过几十年的微小变化，AML的治疗已经开始因新的治疗方法而发生巨大的变化，[IDH突变]抑制剂将在我们如何治疗这一可怕的疾病中发挥重要作用，”首席执行官David Schenkein医学博士说阿吉奥斯的。“今天标志着我们努力迅速推进的一个重要里程碑，这可能是针对IDH1突变的[复发/难治性]AML患者的第一个靶向治疗。”

Ivosidenib是一种一流的、口服的、靶向的突变IDH1抑制剂。NDA的提交是基于AG120-C-001的结果，这是一项对晚期血液系统恶性肿瘤患者和IDH1突变患者进行的ivosidenib的I期剂量递增和扩展研究。本研究中来自复发或难治性AML患者的数据在2017年美国血液学会年会和博览会（摘要725）上发表。

善龙是化疗药吗？

善龙（注射用醋酸奥曲肽微球）适用于治疗肢端肥大症和胃肠胰内分泌肿瘤等疾病的药物，那善龙是化疗药吗？

善龙是什么药？治什么？

善龙是什么药？治什么？善龙适应症为已证实的使用：肢端肥大症用于下列肢端肥大症患者的治疗：在皮下注射标准剂量的善宁后，病情已充分控制；不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者，或在放疗充分发挥疗效前，处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者，已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制；伴有类癌综合征特征的类癌，血管活性肠肽瘤。

善龙用于肢端肥大症；用于下列肢端肥大症患者的治疗:在皮下注射标准剂量的善宁后，病情已充分控制；不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者，或在放疗充分发挥疗效前，处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者，已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制。伴有类癌综合征特征的类癌。血管活性肠肽瘤。胰高糖素瘤。胃泌素瘤/卓-艾综合征。胰岛素瘤(用于术前低血糖的预防和维持)。生长激素释放因子腺瘤。

善龙对肢端肥大症的作用

善龙对肢端肥大症的作用：善龙用于肢端肥大症；用于下列肢端肥大症患者的治疗：在皮下注射标准剂量的善宁后，病情已充分控制；不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者，或在放疗充分发挥疗效前，处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者，已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制。伴有类癌综合征特征的类癌。血管活性肠肽瘤。胰高糖素瘤。胃泌素瘤/卓-艾综合征。胰岛素瘤(用于术前低血糖的预防和维持)。生长激素释放因子腺瘤。

白血病治疗药物维奈托克购买途径和价格

一项关于ibrutinib和维奈托克联合治疗的II期研究，先前未治疗的高风险和老年白血病（CLL）患者参与，患者至少具有以下特征之一：染色体17p缺失，突变TP53，染色体11q缺失，未突变的IGHV或65岁疑似年龄。患者接受ibrutinib单一疗法（每天420毫克，每天一次）3个周期，然后加入维奈托克（每周一次剂量递增至400毫克，每日一次）。联合治疗进行24个周期。80名患者的中位年龄65岁，30%的患者年龄在70岁以上。联合治疗后，随着时间的推移，完全缓解和有无法发现的微小疾病残留缓解患者的比例都在增加。经12个周期的联合治疗，88%的患者有完全缓解或完全缓解，61%的患者有无法检测到的微小疾病残留的缓解。研究认为，联合使用ibrutinib和维奈托克是治疗高风险和老年CLL患者的有效方案。