FDA将Nilotinib的适应症扩展到儿童CML患者

3月22日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了nilotinib(Tasigna)的适应症范围,包括治疗1岁或1岁以上费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(CML)慢性期的一线和二线儿童患者。

在美国,尼洛替尼现用于治疗1岁或1岁以上的成人和儿童患者,这些患者新诊断为费城染色体阳性慢性期CML。尼罗替尼也可用于治疗1岁或1岁以上费城染色体阳性慢性期CML的儿童患者,该患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗有抵抗或不耐受性,以及患有费城染色体阳性慢性期CML和加速期CML的成年患者,对包括伊马替尼在内的既往治疗有抵抗或不耐受性。

临床试验

新指征,根据FDA的优先审查指定,基于两项评估尼罗替尼治疗费城染色体阳性慢性期CML患儿(2岁至18岁以下)的疗效和安全性的研究。共有69名费城染色体阳性慢性期CML的儿童患者,无论是新诊断(一线)还是对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗(二线)耐药或不耐受,接受尼罗替尼治疗。在新诊断的儿科患者中,12个周期的主要分子反应(MMR;BCR-ABL/ABL≤0.1%国际量表)率为60.0%(95%可信区间[CI]=38.7%-78.9%),其中15例患者达到MMR。按周期12,新诊断的儿童患者的累积MMR率为64.0%,首次MMR的中位时间为5.6个月(范围2.7-16.6个月)。在对既往TKI治疗有抵抗或不耐受的儿童患者中,12个周期的MMR率为40.9%(95%CI=26.3%-56.8%),其中18例为MMR。在第12个周期中,有抵抗或不耐受的儿童患者的累积MMR率为47.7%,首次MMR的中位时间为2.8个月(范围为0.0-11.3个月)。在这些儿科研究中观察到的

不良反应与在成人中观察到的一般一致,除了高胆红素血症(3/4级,13%)和转氨酶升高(天冬氨酸转氨酶3/4级,1%;丙氨酸转氨酶3/4级,9%)的实验室异常,这些异常的报告频率高于成人患者。一名耐药或不耐受的儿童慢性粒细胞白血病患者在接受治疗约10个月后进展为晚期/急变

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