FDA已经批准丁妥昔单抗作为儿童高危神经母细胞瘤一线治疗的一部分。
神经母细胞瘤可在肾上腺和从颈部到骨盆的椎旁神经组织中发现。
食品和药物管理局（FDA）已经批准了丁妥昔单抗（Unituxin™) 作为儿童高危神经母细胞瘤一线治疗的一部分，首次批准了一种专门针对高危型神经母细胞瘤患者的治疗方法。FDA的批准涵盖了在一线多药、多模式治疗（即手术、化疗和放射治疗）后，至少对这种初始治疗有部分反应的患者使用丁妥昔单抗。
神经母细胞瘤是一种未成熟神经细胞癌。它是儿童期最常见的实体肿瘤，每年在美国约有700例。这些病例中约有一半被列为高风险。即使积极治疗，高风险神经母细胞瘤患者中也只有40%到50%能存活下来。
地努昔单抗是一种与GD2分子结合的单克隆抗体。这种分子是神经节苷脂（一种既含脂质又含碳水化合物的复合分子），在神经母细胞瘤细胞表面表达。dinutuximab与GD2的结合引发了一种可以杀死细胞的免疫反应。
FDA的批准是基于NCI赞助的第三阶段临床试验的结果，该试验由儿童肿瘤组（COG）进行，由加州大学圣地亚哥分校的Alice Yu博士领导。这项关键的临床试验集中在226名对初始治疗有反应的高危神经母细胞瘤患儿身上。
患者被随机分配接受口服维甲酸类药物、异维甲酸（RA）或RA加二恶英联合两种免疫增强化合物，白细胞介素-2（IL-2）和粒-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。在完成治疗任务三年后，63%的患者接受了丁妥昔单抗联合治疗，没有肿瘤生长或复发，相比之下，仅接受类风湿关节炎治疗的患者只有46%。总的来说，73%的受试者接受了丁妥昔单抗联合IL-2、GM-CSF和RA治疗，而58%的受试者仅接受RA治疗。
丁妥昔单抗临床试验中最常见的严重不良反应包括感染、输注反应、低血压和疼痛。FDA的批准附带了一个关于输液反应和神经病变的盒装警告。近20%的患者由于副作用而停止治疗，
NCI在丁妥昔单抗的临床发展中发挥了重要作用。除了对药物进行初步的临床前研究外，NCI是通过NCI Frederick的生物制药开发项目生产的，因为当第三阶段试验开始时，该药物不是由一家私营公司开发的。
在随机化到第三阶段试验后，由于dinutuximab方案的有效性，于2009年停止，NCI提供了dinutuximabMalcolm Smith医学博士解释说，对于在COG领导的扩大准入临床试验下治疗儿童高危神经母细胞瘤的临床医生，在2009年至2014年间，
，大约700名儿童通过该项目接受了NCI生产的丁妥昔单抗。，NCI癌症治疗评估项目儿科副主任。这些患者的安全性数据包括在向FDA申请的丁妥昔单抗中。史密斯博士指出，通过这一经验，COG研究人员确定了一些方法来管理与该治疗方案相关的一些严重副作用。2010年，NCI与马里兰州联合治疗公司（United Therapeutics Corp.）签订了一项合作研发协议。，根据该协议，该公司承担了生产迪努昔单抗的责任，并通过了监管部门批准所需的步骤。作为dinutuximab批准的一部分，United Therapeutics将为了收集更多关于该产品安全性、有效性和最佳使用的信息，进行了额外的研究。
NCI在开发丁妥昔单抗方面的作用提供了一个重要的桥梁，直到商业合作伙伴能够介入并负责通过FDA批准移动丁妥昔单抗，史密斯博士强调说：
“患有神经母细胞瘤的儿童将从这种合作中受益。”。“而且重要的是，它为儿童癌症药物的未来发展提供了一条道路，即使没有制药公司最初对它们感兴趣，因为没有成人的迹象。”“
