该计划正在研究癌症患者的组织、临床和基因组数据，这些患者对标准治疗和实验治疗有着显著而持久的反应，而在接受相同治疗的类似患者中没有发现这种反应。“KDSP”作为其特殊响应者计划的一部分，NCI继续与肿瘤学界保持联系。
这项倡议正在收集一些病例，在这些病例中，任何癌症患者对标准治疗和实验治疗都有显著和持久的反应，而在接受相同治疗的类似患者中则没有这种反应。
通过研究组织、临床和基因组数据NCI癌症治疗和诊断部门的Barbara Conley医学博士解释说，NCI的科学家希望从这些患者身上了解这种异常反应是否能提供更广泛的遗传机制，并提出以前不明显的治疗方案它于2014年9月推出，目前已有70多个病例被临时接受，更多的病例将提交NCI审查。虽然提交病例的研究人员/临床医生必须与NCI合作完成几个额外步骤（如IRB批准、提供完整的临床数据和病例组织等），以便将病例正式纳入例外应答者的研究中，但暂时接受的病例已经通过了NCI的初步审查
“我们对目前的反应感到满意，”康利博士说。“但要真正实现我们希望的目标，进一步指导癌症精确医学的发展，我们需要分析更多的病例。”
去年发表的一项研究强调了研究异常应答者的潜力，这项研究发现，一名转移性膀胱癌患者在一期临床试验中接受了两种靶向治疗，其完全缓解持续了一年多。全外显子组测序显示患者的mTOR基因有两个激活突变（试验中包括的一种药物以mTOR信号蛋白为靶点），这在人类癌症中是从未见过的。
在同一膀胱肿瘤中存在两个突变，使mTOR信号比正常情况下更活跃领导这项研究的研究小组得出结论：
患者的病例符合特殊应答者计划，包括作为临床试验的一部分接受靶向治疗的患者和接受标准方案（包括靶向治疗）治疗的患者康利博士解释说，除了手术或放疗等局部治疗之外的治疗，接受病例的
肿瘤样本将接受全外显子、RNA和靶向深度测序，以确定可能导致反应的潜在分子特征。NCI将把这些信息放在一个受控的访问数据库中，以便合格的研究人员可以访问它进行进一步的研究。
Conley博士鼓励临床试验研究人员审查他们完成的临床试验的数据，并让治疗肿瘤学家回顾他们的患者记录，以确定潜在的例外回复并提交考虑。提交病例的临床医生也将成为该病例分析团队的一员。
“虽然提交病例涉及一些工作，并对其进行一些补偿，但这项工作的潜在回报是巨大的，”她强调说。“精准医疗的承诺是真实的，我们认为这一举措可以在推动它向前发展方面发挥重要作用。”
有关病例合格性和如何提交病例的详细信息，请访问NCI网站。
