FDA批准帕诺比诺司他加速治疗多发性骨髓瘤，该病在至少两种先前的标准治疗后已经进展。扩大信贷：Terese Winslow
食品和药物管理局（FDA）已经批准panobinostat（Farydak）加速治疗多发性骨髓瘤患者，这些患者在接受至少两种先前的标准治疗后癌症已经进展。帕诺比诺是一种叫做组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂的药物。批准使用帕诺比诺与硼替佐米（Velcade）和地塞米松合用。
的批准是基于193名参加了名为PANORAMA1的临床试验的患者亚组的研究结果。试验中的患者有先前治疗后复发的骨髓瘤或复发后对治疗无反应的骨髓瘤；他们被随机分配接受潘生丁、硼替佐米、地塞米松或硼替佐米和地塞米松的联合治疗。
批准所依据的患者亚组已收到至少两个先前的治疗，包括硼替佐米和免疫调节药物，如利奈度胺（Revlimid）。在这193例患者中，接受帕诺比诺治疗组的中位无进展生存期为10.6个月，单用硼替佐米和地塞米松治疗组的中位无进展生存期为5.8个月。此外，该组中59%的帕诺司他治疗的患者有肿瘤反应，即他们的癌症在治疗后缩小或消失，而接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者只有41%，
几乎所有接受帕诺司他治疗的患者（96%）都经历了3/4级不良事件，有60%的人有严重的不良反应。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻和疲劳。超过三分之一的患者在研究中由于不良事件而停止治疗。
潘生丁是首个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂。（另外两种HDAC抑制剂已被批准用于治疗一些皮肤T细胞淋巴瘤患者。）NCI癌症研究中心淋巴恶性肿瘤科的Mark Roschewski医学博士说：
“多发性骨髓瘤对传统化疗药物的反应不如其他血液恶性肿瘤。”。“在过去的10-15年里，新的药物种类已经出现，对多发性骨髓瘤有效。现在，大多数患者在治疗过程中的某个时候接受这些药物，但没有一种药物组合被证明是有效的。
“有必要为骨髓瘤患者提供具有新作用机制的药物，”同样是淋巴恶性肿瘤科的Sham Mailankody，MBBS说。在临床前和早期的临床试验中，Mailankody博士解释说，潘生丁和其他HDAC抑制剂提高了硼替佐米等蛋白酶体抑制剂的疗效。
“这项批准为复发或难治性骨髓瘤患者提供了额外的治疗选择，”他说。
潘生丁被批准风险评估和缓解策略（REMS）要求药品制造商诺华公司实施沟通计划，告知医疗保健专业人员与服用该药品相关的风险以及如何将其最小化。panobinostat标签包括一个黑框警告，警告严重腹泻和严重和致命的心脏事件。
“鉴于到目前为止的轻微改善，患者应该意识到这种药物的毒性，”Roschewski博士说。
