精准医疗计划与癌症研究

在精准医疗计划下,NCI正在努力加快研究步伐,以帮助确定哪些治疗对哪些患者最有效。查看信息图表

精准医学:根据肿瘤的特殊异常发现治疗个体癌症的独特疗法。

这是癌症研究的转型时刻。由于国会对NCI和NIH研究的投资,我们对癌症有了一个新的认识。

我们现在认识到癌症是基因组的基本疾病,对癌症的认识始于识别导致癌症风险的异常基因和蛋白质。识别和分析这些异常将定义我们如何诊断癌症,确定我们如何开发和使用靶向治疗癌症,并形成我们用来预防癌症的策略。

经过几十年的研究,我们准备进入一个医疗实践的新时代,在这个时代,有关病人癌症的详细基因和其他分子信息通常被用来部署有效的、针对病人的治疗方法。我们即将进入精准医疗时代。

2016财年精准医疗倡议

总统2016财年NCI预算包含优先研究的资金增加,以推进精准医疗领域。由于NCI在2016财年计划下专注于肿瘤学研究,为其他NIH研究所提出的增加将推动其他科学领域的精密医学。

在精密医学计划下,NCI将收集和分析额外的基因组数据集,以增加我们对癌症基因组及其与患者可能遗传的基因变异的关系的理解。基于我们发现的基因组信息,NCI将测试针对儿童癌症和几种常见成人癌症的新疗法。NCI还将开发更好的肿瘤动物和细胞模型,研究耐药机制,并确定克服耐药的新疗法和治疗组合。NCI将以其已经学到的知识为基础,通过临床实践加快发现的速度并为患者带来益处。

在精准医疗计划下,NCI将把资金增长目标定在三个广泛领域。NCI将通过竞争性拨款、合作临床研究和研究与开发合同开展该计划的优先活动。

有关NCI将如何与NIH合作开展精准医疗计划的更多细节,请参见《新英格兰医学杂志》题为“精准新计划”的社论医学“KDSPE”NCI临床试验,推进精密药物“KDSPs”癌症提供了一个非常有希望的机会,完善的原则和做法,将作为基础的精确医学。随着2016财年预算中的额外资源,NCI将增加资金,以支持临床试验,为推进精准医疗提供两种不同的方法。第一种方法招募所有类型癌症的患者,然后根据患者肿瘤的特定基因异常选择靶向药物。NCI在其治疗选择分子分析(NCI-MATCH)项目中使用了这种方法,该项目招收儿童和成人肿瘤患者,这些患者不再对标准治疗有反应。第二种方法,在NCI肺癌图谱研究中展示,招募一种癌症患者,然后将患者细分为基因组定义的亚群,用不同的靶向药物治疗每个亚群。

这两种试验都有重要且可实现的目标:

使癌症的分子特征准确诊断和治疗的临床标准,确定或发展一系列与肿瘤分子特征相匹配的治疗方法,以成功控制疾病。”这些试验的另一个特点是有机会将他们的基因组发现与临床数据、吸烟和肥胖等生活方式风险、环境诱变剂和病毒感染联系起来。这个广告传统功能将成为支持进一步发现和确定癌症预防、早期诊断和早期干预新策略的资源。

克服癌症治疗中的耐药性

成功治疗癌症的一个主要障碍是对新的,靶向治疗或传统化疗。为了应对这一挑战,NCI将支持更多的研究,通过

从诊断时和复发时获得的组织中建立癌症模型,揭示抗药性的机制,分析血液样本中循环的肿瘤DNA和肿瘤细胞,以在问题出现之前开发预测复发的方法在临床或放射学研究中确定,在临床试验中测试靶向药物的组合,以确定克服耐药性的方法。支持精准医学

NCI的知识系统还将构建信息平台,支持肿瘤基因信息与肿瘤治疗反应数据的整合。这是2011年医学研究所(IOM)题为《迈向精准医学》的报告中设想的知识体系。正如国际移民组织建议的那样,NCI系统将以对科学家和临床医生都有用的方式整合分子和临床知识。

NCI的知识系统将整合遗传、生化,患者的环境和临床数据,以确定分子亚型,并确定将改善患者预后的癌症治疗方法。精密医疗计划的这一组成部分基于这样一种期望,即精密医疗试验产生的“大数据”可用于构建预测模型,预测精度不断提高,“KDSPE”正在进行的NCI项目,支持精确医学“KDSPs”,这一FY 2016计划是建立在支持和推进精确医学的NCI计划的坚实基础上的。NCI将继续这项正在进行的工作,因为它还支持2016财年倡议下新的和扩展的精密医学研究。

NCI翻译和治疗研究:精密医学原理的最显著应用出现在正在进行的NCI项目中,以确定靶向治疗,如国家临床试验网络(NCTN)、NCI社区肿瘤研究计划(NCORP)、NCI早期治疗临床试验网络(ETCTN)和NCI-MATCH计划。这些程序使用分子方法来识别药物,从而为治疗肿瘤提供最佳结果。此外,NCI还专注于根据患者对试验药物或常规化疗的强烈和良好反应而被确定为异常反应者的患者。NCI正在对这些异常应答者的肿瘤进行基因评估,以了解其良好应答的基础。

NCI基因组学和癌症生物学研究:在其基因组学研究的既定计划中,NCI正在使用高通量技术来识别和研究小的突变、重排,以及DNA的化学修饰和检测RNA和蛋白质产生的变化。通过癌症基因组图谱(TCGA)、产生有效治疗(靶点)倡议的治疗应用研究和癌症靶点发现与发展(CTD2)网络等计划,NCI正在支持在精密医学领域取得重要进展的研究和相关的转化及临床科学活动。NCI还通过诸如肿瘤微环境倡议(TMEN)、综合癌症生物学计划(ICBP)等项目,以及诸如关注基因组学和染色体生物学的NCI内部项目,支持精确医学研究。

NCI免疫学和免疫治疗研究:随着NCI发现肿瘤改变其基因编码和产生有效抗原的潜力,免疫治疗正成为精确治疗的一个组成部分

国内首个BRAF靶向疗法:达拉非尼+曲美替尼获批上市!

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