阿斯利康PARP抑制剂Lynparza是日本合格的孤儿药,并已在美国获得批准!

2020年3月21日/生物谷(Bio Valley)生物技术--阿斯利康(AstraZeneca)最近宣布,由厚生劳动省(MHLW)授予孤儿药Lynparza(中国品牌:立普妥,通用名称:olaparib,奥地利Rapagli)的孤儿药评级( ODD)用于维持治疗,不能通过种系BRCA突变(gBRCAm)手术切除。 Lynparza由阿斯利康和默克公司开发和销售。

胰腺癌的生存率在最常见的癌症中最低,并且是几乎所有国家中唯一的5年生存率低于10%的主要癌症。 POLO III期研究的结果表明,与安慰剂相比,Lynparza转移性胰腺癌gBRCAm患者的无进展生存期几乎翻了一倍(中位PFS:7.4个月vs. 3.8个月),疾病或死亡风险显着降低了47%,在该试验中,Lynparza的安全性和耐受性与先前观察到的一致。

阿斯利康PARP抑制剂Lynparza是日本合格的孤儿药

根据这项研究的结果,2019年12月下旬,Lynparza被美国FDA批准。美国用于gBRCAm转移性胰腺癌患者的一线维持治疗。值得一提的是,Lynparza是批准用于治疗gBRCAm转移性胰腺癌的唯一PARP抑制剂。 Lynparza对此指示的申请目前正在欧盟和其他司法管辖区进行监管审查。

在日本,如果开发出一种可以治疗少于50,000名患者的疾病的药物,并且高度满足未满足的医疗需求,MHLW会授予您孤儿药物身份。日本是全球胰腺癌发病率第五高的国家,2018年新确诊病例为43,000。胰腺癌是日本癌症死亡的第四大原因,2018年造成37,000例死亡。

阿斯利康肿瘤研究与发展执行副总裁何塞·巴塞尔加(JoséBaselga)表示:“日本是全球胰腺癌发病率第五高的国家,最近几十年来治疗进展有限。该评级是首次日本已经针对药物了。对于晚期胰腺癌患者进行生物标志物检测是重要的一步。”

Lynparza:在中国列出并在《国家健康保险目录》中列出。胰腺癌是世界上第十二种最常见的癌症,也是第七大导致癌症死亡的主要原因。在最常见的癌症中,它的存活率最差。在每个国家,诊断后的5年生存率均为个位数(2-9%)。胰腺癌的早期诊断是困难的。患者通常无症状,直到疾病进展到晚期才表现出症状。大约80%的患者被诊断为转移期。这些患者的平均生存时间少于一年。近几十年来,胰腺癌的诊断和治疗进展甚微。当前的治疗方法是手术(仅适用于10%至20%的患者),化学疗法和放射疗法,突显了对更有效治疗选择的关键未满足需求。全球在2018年诊断出约460,000例新病例,而gBRCAm胰腺癌占所有病例的5-7%。

Lynparza经美国FDA批准。美国2014年12月,成为全球首个获批的PARP抑制剂。 Lynparza是一种开创性的口服PARP抑制剂,它利用DNA修复途径中的缺陷优先杀死癌细胞。这种作用方式使Lynparza有潜力治疗具有DNA修复缺陷的多种肿瘤。 PARP与多种肿瘤类型有关,尤其是乳腺癌和卵巢癌。阿斯利康正在进行多项临床研究,以研究Lynparza在包括乳腺癌,前列腺癌和胰腺癌在内的多种肿瘤类型中的潜力。
2017年7月,默克公司与阿斯利康达成全球战略肿瘤学合作伙伴关系,共同开发和销售Lynparza和另一种MEK抑制剂selumetinib,以治疗多种类型的肿瘤。

在中国市场,Lynparza于2018年8月23日被中国国家药品监督管理局(CNDA)批准用于维持治疗铂敏感型卵巢癌。该批准使Lynparza成为中国市场上第一个获得批准的用于卵巢癌治疗的靶向药物,这表明中国的卵巢癌治疗已进入PARP抑制剂时代。

在2019年12月上旬,Lynparza被重新批准用于患有BRCA突变的晚期卵巢癌患者的一线维持治疗。受益于中国对药物创新的大力支持以及新的临床必需药物的批准,Lynparza已成为中国首个获批用于卵巢癌一线维持治疗的PARP抑制剂。在2019年11月28日,Lynparza被列入国家健康保险目录。