FDA批准了两种治疗成人急性髓系白血病（AML）的新方法：依那西尼布（Idhifa）和阿糖胞苷柔红霉素CPX-351（Vyxeos），正如这篇癌症电流文章解释的那样
人急性髓细胞白血病细胞。
学分：国家癌症研究所
食品和药物管理局（FDA）最近批准了两种治疗成人急性髓细胞白血病（AML）的新方法：依那西尼布（Idhifa？），一种针对IDH2蛋白异常形式的药物；和脂质体阿糖胞苷柔红霉素CPX-351（Vyxeos™)8月3日公布的Vyxeos批准的两种药物联合化疗方案
适用于两种高危型AML患者中的任何一种。两天前宣布的enasidenib批准，是指患有AML的成人，其肿瘤中的IDH2基因突变已通过FDA批准的检测，其疾病在早期治疗（复发）后复发或对标准治疗（难治）无反应。
估计有10-15%的AML成人患有导致IDH2突变的癌症。依那西尼布，口服，是第一个被FDA批准的IDH靶向药物。
FDA也批准了一个伴随的诊断测试，实时™ IDH2检测，以检测IDH2突变，并确定患者谁可以受益于该药物。NCI癌症治疗和诊断部门的Richard Little医学博士说，enasidenib的批准“是精确药物治疗AML的一个进步”，
显著的结果，但更多的是学习
enasidenib的批准是基于一个单臂临床试验的结果，该试验共招募了199名患者。试验中的所有患者都有复发或难治性AML，并且通过实时检测检测到IDH2突变，所有患者都用依那西汀治疗，尤其是
，FDA根据两种结果的发生率和持续时间进行了批准：完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复（CRh），这意味着没有任何迹象发现了白血病，但一些血液计数，或者仅仅是血小板计数，还没有恢复到正常水平。该机构还引用了这一发现，34%的患者在试验开始时需要输注红细胞和/或血小板，而在服用依那西尼布的至少一个56天期间不再需要输注。
药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14%的患者出现了一种严重的副作用，称为分化综合征，包括发热和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。依那西尼布I/II期临床试验的详细数据显示，总的来说，40%的受试者对依那西尼布有反应，19%的受试者白血病完全缓解。
公布的结果还显示，试验中所有患者的中位总生存期为9.3个月，从开始使用研究药物治疗开始，Little博士说：
FDA根据单臂II期试验的结果批准了一种治疗方法，这是值得注意的。他补充说，试验中观察到的应答率和总生存率比现有治疗成人复发性或难治性AML的典型效果要好。在这种情况下，患者有很高的治疗失败风险，因为已经复发的白血病，完全应答超过8个月很长一段时间，“尤其是单靶向治疗，”Little博士指出，
的长度的缓解将允许对其他治疗进行规划和决策，例如异基因干细胞移植，它可以治疗AML，”他说。
博士强调“还有很多要学习的”依那西尼布。“挑战将是研究这种药物在新诊断的AML和IDH2突变患者中的应用，并学习如何将该药物与其他AML治疗相结合，从而对患者的预后产生重大影响，他说：
脂质体治疗是继依那西尼布批准、FDA批准Vyxeos治疗成人急性髓性白血病（AML）后的又一新的治疗标准预后极差的新诊断急性髓性白血病，在治疗另一种癌症（t-AML）和伴有骨髓增生异常改变的急性髓性白血病（AML-MRC）后发展而来。
Vyxeos由两种抗癌药物，柔红霉素和阿糖胞苷组合而成，被包裹在脂质体（一种微小的脂肪样颗粒）中。脂质体的设计是为了提供两种药物的特定比例的最佳给药，这两种药物在实验室实验中显示出比单独给药更大的联合效应。
并且由于癌细胞比其他细胞更容易吸收脂质体，因此给药的剂量白血病细胞比正常细胞高，可能在不增加毒性的情况下提高疗效，Little博士解释道：
FDA的批准是基于一项三期临床试验的结果，该试验将60-75岁的患者随机分配到Vyxeos或柔红霉素和阿糖胞苷（称为7+3）的标准联合方案中，这两种药物分别服用。
试验结果在2016年美国临床肿瘤学会年会显示，接受Vyxeos治疗的患者中位总生存期为9.6个月，而对照组为5.9个月。Vyxeos治疗组完全缓解率为38%，对照组为26%。Vyxeos组的患者比例（34%）高于对照组（25%），两个治疗组的
副作用相似。最常见的严重副作用包括呼吸困难、出血事件、白细胞计数低的发热和异常的心律，该批准是第一个专门针对新诊断的t-AML和AML-MRC的批准。
脂质体制剂“将被视为对患有这些高危AML的老年患者的新的护理标准，”Little博士说。
和依那西尼布一样，利特尔博士指出：“需要做更多的工作，以便在本次临床试验所包括的患者类型之外，充分告知使用Vyxeos的患者。”。“诱惑将是使用脂质体制剂治疗其他高危AML患者，在我看来，我们需要更多的信息，才知道这是否会改善这些患者的预后。”
