两种治疗急性髓系白血病的新方法

FDA批准了两种治疗成人急性髓系白血病(AML)的新方法:依那西尼布(Idhifa)和阿糖胞苷柔红霉素CPX-351(Vyxeos),正如这篇癌症电流文章解释的那样

人急性髓细胞白血病细胞。

学分:国家癌症研究所

食品和药物管理局(FDA)最近批准了两种治疗成人急性髓细胞白血病(AML)的新方法:依那西尼布(Idhifa?),一种针对IDH2蛋白异常形式的药物;和脂质体阿糖胞苷柔红霉素CPX-351(Vyxeos™)8月3日公布的Vyxeos批准的两种药物联合化疗方案

适用于两种高危型AML患者中的任何一种。两天前宣布的enasidenib批准,是指患有AML的成人,其肿瘤中的IDH2基因突变已通过FDA批准的检测,其疾病在早期治疗(复发)后复发或对标准治疗(难治)无反应。

估计有10-15%的AML成人患有导致IDH2突变的癌症。依那西尼布,口服,是第一个被FDA批准的IDH靶向药物。

FDA也批准了一个伴随的诊断测试,实时™ IDH2检测,以检测IDH2突变,并确定患者谁可以受益于该药物。NCI癌症治疗和诊断部门的Richard Little医学博士说,enasidenib的批准“是精确药物治疗AML的一个进步”,

显著的结果,但更多的是学习

enasidenib的批准是基于一个单臂临床试验的结果,该试验共招募了199名患者。试验中的所有患者都有复发或难治性AML,并且通过实时检测检测到IDH2突变,所有患者都用依那西汀治疗,尤其是

,FDA根据两种结果的发生率和持续时间进行了批准:完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复(CRh),这意味着没有任何迹象发现了白血病,但一些血液计数,或者仅仅是血小板计数,还没有恢复到正常水平。该机构还引用了这一发现,34%的患者在试验开始时需要输注红细胞和/或血小板,而在服用依那西尼布的至少一个56天期间不再需要输注。

药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14%的患者出现了一种严重的副作用,称为分化综合征,包括发热和呼吸窘迫,如果不治疗可能致命。依那西尼布I/II期临床试验的详细数据显示,总的来说,40%的受试者对依那西尼布有反应,19%的受试者白血病完全缓解。

公布的结果还显示,试验中所有患者的中位总生存期为9.3个月,从开始使用研究药物治疗开始,Little博士说:

FDA根据单臂II期试验的结果批准了一种治疗方法,这是值得注意的。他补充说,试验中观察到的应答率和总生存率比现有治疗成人复发性或难治性AML的典型效果要好。在这种情况下,患者有很高的治疗失败风险,因为已经复发的白血病,完全应答超过8个月很长一段时间,“尤其是单靶向治疗,”Little博士指出,

的长度的缓解将允许对其他治疗进行规划和决策,例如异基因干细胞移植,它可以治疗AML,”他说。

博士强调“还有很多要学习的”依那西尼布。“挑战将是研究这种药物在新诊断的AML和IDH2突变患者中的应用,并学习如何将该药物与其他AML治疗相结合,从而对患者的预后产生重大影响,他说:

脂质体治疗是继依那西尼布批准、FDA批准Vyxeos治疗成人急性髓性白血病(AML)后的又一新的治疗标准预后极差的新诊断急性髓性白血病,在治疗另一种癌症(t-AML)和伴有骨髓增生异常改变的急性髓性白血病(AML-MRC)后发展而来。

Vyxeos由两种抗癌药物,柔红霉素和阿糖胞苷组合而成,被包裹在脂质体(一种微小的脂肪样颗粒)中。脂质体的设计是为了提供两种药物的特定比例的最佳给药,这两种药物在实验室实验中显示出比单独给药更大的联合效应。

并且由于癌细胞比其他细胞更容易吸收脂质体,因此给药的剂量白血病细胞比正常细胞高,可能在不增加毒性的情况下提高疗效,Little博士解释道:

FDA的批准是基于一项三期临床试验的结果,该试验将60-75岁的患者随机分配到Vyxeos或柔红霉素和阿糖胞苷(称为7+3)的标准联合方案中,这两种药物分别服用。

试验结果在2016年美国临床肿瘤学会年会显示,接受Vyxeos治疗的患者中位总生存期为9.6个月,而对照组为5.9个月。Vyxeos治疗组完全缓解率为38%,对照组为26%。Vyxeos组的患者比例(34%)高于对照组(25%),两个治疗组的

副作用相似。最常见的严重副作用包括呼吸困难、出血事件、白细胞计数低的发热和异常的心律,该批准是第一个专门针对新诊断的t-AML和AML-MRC的批准。

脂质体制剂“将被视为对患有这些高危AML的老年患者的新的护理标准,”Little博士说。

和依那西尼布一样,利特尔博士指出:“需要做更多的工作,以便在本次临床试验所包括的患者类型之外,充分告知使用Vyxeos的患者。”。“诱惑将是使用脂质体制剂治疗其他高危AML患者,在我看来,我们需要更多的信息,才知道这是否会改善这些患者的预后。”

国内首个BRAF靶向疗法:达拉非尼+曲美替尼获批上市!

近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准达拉非尼(Dabrafenib)和曲美替尼(Trametinib)联合用于治疗BRAF V600突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这标志着国内首个BRAF靶向疗法的正式上市,为患者带来了新的治疗希望。

布加替尼药品治疗小细胞肺癌的效果如何?

布加替尼(Brigatinib)是一种新型的ALK抑制剂,主要用于治疗ALK阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。目前关于布加替尼治疗小细胞肺癌(SCLC)的数据较为有限,主要研究和临床应用集中在NSCLC领域。然而,一些研究和病例报道显示了其在特定基因背景下的潜在疗效。

奥希替尼(Osimertinib)在新辅助治疗中的应用

奥希替尼(Osimertinib)是一种第三代EGFR-TKI(酪氨酸激酶抑制剂),在治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)中取得了显著的成功。最近,奥希替尼也被研究用于新辅助治疗,即在手术前使用,以期缩小肿瘤,提高手术成功率并减少复发风险。

奥贝胆酸能吃20毫克吗

奥贝胆酸(Obeticholic Acid,Ocaliva)是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis,PBC)的药物。其推荐剂量和使用需要根据具体的病情和患者的耐受性来决定。在使用奥贝胆酸治疗时,需遵循医生的指导和处方。