蒂萨赫莱克勒™)是一种汽车T细胞疗法，已被FDA批准用于治疗部分儿童和青年晚期急性淋巴细胞白血病（ALL）。
制造的CAR T细胞可供输注患者
中。8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种称为CAR T细胞治疗的免疫疗法，用于某些患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青壮年。治疗，tisagenlecleucel（Kymriah™)是首个获得FDA批准的CAR T细胞治疗方法，
急性淋巴细胞白血病是美国儿童中最常见的癌症。强化化疗可治愈80%以上的儿童B细胞癌，B细胞癌是小儿ALL的主要类型。但是对于那些癌症对治疗没有反应或进入缓解期后复发的患者，几乎没有治疗选择。
FDA批准的由诺华公司生产的tisagenlecleuchel，用于25岁以下的B细胞患者，所有这些患者对治疗没有反应或复发了两次或两次以上。
的治疗选择治疗是为每个患者定制的，使用患者的T细胞，这些T细胞经过基因改造以增强他们识别和攻击癌细胞的能力。这个过程大约需要22天，包括从病人身上分离细胞，在实验室进行基因工程和扩增，并将细胞送回病人接受治疗的中心。
与
的高缓解率，对
的批准是基于一项多中心临床试验，涉及63名儿童和年轻人B细胞全部复发或抵抗治疗。在治疗的三个月内，总缓解率为83%。
该治疗最初于2010年在宾夕法尼亚大学对患有晚期慢性淋巴细胞白血病（CLL）的成年人进行了测试。2012年，费城儿童医院（CHOP）成为第一家对所有儿童进行治疗测试的机构。自那时起，该疗法已在13个美国医疗中心和其他国家的一些医疗中心进行了评估。
“我们看到总的缓解率超过80%，这比以前的治疗成功率有了显著的提高，”Stephan Grupp，医学博士，领导了CHOP的试验，在一份声明中说，
另一种由Kite制药公司生产的汽车T细胞疗法有望在今年晚些时候被批准用于治疗一些淋巴瘤患者。随着在血癌中的成功，NCI和其他组织的研究人员正忙于开发扩大汽车T细胞疗法使用的方法。
“我们希望随着我们继续研究个性化细胞疗法在血癌和实体瘤中帮助许多其他类型癌症患者的能力，这项技术背后的动力会增强，”宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Carl June，医学博士，领导了tisagenlecleucel的早期发展，他在一份声明中说，
是一种个性化的治疗
创造tisagenlecleucel的第一步是从病人的血液中分离T细胞。它们被运到细胞加工厂。在那里，这些细胞经过基因改造，可以产生一种叫嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，这种蛋白质可以让细胞附着在肿瘤细胞上一种叫CD19的蛋白质上。然后，这些经过修饰的细胞被生长或扩增成数亿个细胞，并运回给病人的医生。
最后，在病人接受“淋巴消耗”化疗后，他们接受工程免疫细胞的输注。如果治疗按预期进行，CAR T细胞将继续增殖，增加治疗根除癌症的潜力。
放大
CAR T细胞和TCR T细胞被设计成在其表面产生特殊受体。然后他们在实验室扩大并返回给病人。
信贷：国家癌症研究所管理的汽车T细胞副作用
一些病人在试验中经历了与治疗相关的严重副作用，诺华将包括观察这些细胞免疫疗法的疗效，并寻找方法使其适用于尽可能多的癌症类型
