在449例有很多CML和Ph ALL相患者一项一组临床研究点评Iclusig的可靠性和有效性。
普纳替尼(ponatinib)治疗有漫性粒性败血症(CML)和Philadelphia性染色体呈阳性急性淋巴纤维细胞败血症(Ph ALL)，二种少见血和骨髓疾病的成年人。Iclusig正在被批准比药品客户收费的总体目标日期2013年3月27日提早超出三个月审评，这一日期监督管理局计划完成药物申请办理。在监督管理局的优先选择审评程序流程下FDA审评Iclusig药物申请办理，这一程序流程为当并没有令人满意此外治疗存有，或比发售商品给予明显改善的商品很有可能给予安全与合理治疗给予提早6月审评。
2012年9月FDA批准Bosulif (bosutinib)和2012年10月批准Synribo (omacetaxine mepesuccinate)治疗各种各样相的CML。2012年8月批准Marqibo(盐酸长春新碱[vincristine sulfate]脂质体注射剂)治疗Philadelphia 性染色体呈阴性ALL。Iclusig在监管局加快批准程序流程下，该程序流程给予患者比较早获得有前途药物而公司进行此外科学研究确定药物的获利和安全操作。治疗被赋予遗孤药物特定由于意愿治疗一种罕见病或状况。在449例有很多CML和Ph ALL相患者一项一组临床研究点评Iclusig的可靠性和有效性。
全部参与者用Iclusig治疗。以在大部分CML患者发觉的表达Philadelphia性染色体基因遗传基因突变体细胞百分比降低，重要细胞遗传学反映(MCyR)确认药物的有效性。全部患者的54%和70%患者有T315I 基因突变完成MCyR。在研究时并未做到MCyR的负相关时长。在CML和Ph ALL加快和纤维细胞相，根据历经白细泡多极化或没有败血症直接证据(重要血液学反映或MaHR)患者数明确普纳替尼的有效性。
