FDA已批准达沙替尼（Sprycel？）治疗慢性粒细胞白血病（CML）患儿，该病表达费城染色体，且其疾病处于慢性期。扩大
多数慢性粒细胞白血病（CML）病例是由一种被称为费城染色体的基因改变引起的。
的学分：美国国家癌症研究所
11月9日，美国食品和药物管理局（FDA）批准达沙替尼（Sprycel？）治疗一些儿童慢性粒细胞白血病（CML）。这项批准适用于患有CML的儿童，他们的癌细胞有一种被称为费城染色体的遗传变化，并且他们的疾病处于一个相对早期的阶段，即慢性期。
大多数CML病例都是由费城染色体引起的，这种染色体是在9号染色体和22号染色体断裂时产生的场外交易场所。这种变化导致一种叫做BCR-ABL的融合蛋白的产生，这种融合蛋白会导致过多的白细胞的产生，这是疾病的一个标志。
达沙替尼和一种叫做伊马替尼（格列卫）的药物都能抑制BCR-ABL。达沙替尼可能对那些不能再从伊马替尼中获益或因副作用而不能服用该药的人有效。
FDA根据两个早期临床试验的结果批准达沙替尼，这两个早期临床试验是一个1期研究和一个2期研究，共包括97名患有CML的儿童。这项研究由百时美施贵宝公司资助，97名患者中有51名在2期试验中被确诊为慢性粒细胞白血病。其余46名患者（1期试验17名，2期试验29名）在治疗24个月后不能耐受伊马替尼或有对伊马替尼耐药的CML。
，96.1%的新诊断为CML，82.6%的CML不能用伊马替尼治疗或已停止对伊马替尼反应（Gleevec？）有一个完整的反应。
在第2阶段的试验中，“反应发生得比较快，患者继续从治疗中获益，他们在试验中停留的时间越长，”科罗拉多大学安舒茨医学院的研究合作研究员Lia Gore，医学博士说。
的发现是不能从伊马替尼中获益可能对达沙替尼有反应也很重要，荷兰伊拉斯谟医学院的研究合作者、医学博士米歇尔·兹瓦恩指出，
此外，兹瓦恩博士继续说，“治疗耐受性非常好。成人出现的典型副作用，如胸腔积液，在儿科人群中几乎看不到。
超过10%的患者报告的副作用包括头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、四肢疼痛、腹痛、疲劳和关节痛。
在中位数之后新诊断患者随访4.5年，既往接受伊马替尼治疗的患者随访5.2年，半数以上患者无疾病进展。因此，研究人员还不能估计完全反应的中位持续时间。
是因为并不是所有的儿童都能吞下成人使用的达沙替尼片剂，试验使用的达沙替尼液体形式，一天一次，每次一剂。
Zwaan博士指出，这组患者可以服用该药几十年，研究人员需要跟踪患者以了解治疗的长期安全性。
“人们总是担心长期的副作用，特别是对于可能需要长期治疗的儿童，”戈尔博士补充说。“作为一个社区，我们需要继续评估和跟踪这些患者，以确保实现风险和收益的最佳短期和长期平衡。”
