米哚妥林医治亚急性急性白血病(AML)的有力安全度的临床试验数据选用任意、双盲实验、安慰剂对照试验,对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行分析。全部患者随机分组,各自接纳米哚妥林(每一次50mg,第8~21天每天两次) 柔红霉素(每一次60mg/m2,第1~3天每天一次)/阿糖孢苷(每一次200mg/m2,第1~7天每天一次)或安慰剂 柔红霉素/阿糖孢苷医治,维持2个时间(28天为一周期),一起使用高使用量阿糖胞苷巩固治疗(3g /m2,第1、3和5天,每12钟头一次),较多4个时间;以后正常使用米哚妥林或安慰剂医治(较多12个周期时间)。入组患者的人群特征为:中位年纪47岁;44%为男士;88%的患者ECOG得分为0-1;除开安慰剂组的女性朋友占比(59%)高过米哚妥林组(52%)外,这2组医治组到基准线人口统计学和病症特点层面基本上均衡。此次实验关键功效指标值为总生存期(OS)。
因为生存曲线在达到中位数的时候就已经趋于平稳,因而中位OS不能得到可信赖的可能。对EFS(无事情存活期)展开分析,EFS(event free survival)就是指从入组开始到产生一切事件的时长,包含身亡、疾病进展、更换化疗计划方案、改成化疗、加用别的医治、产生至死性或不可以承受副作用等种种事情。结果显示,2组患者(米哚妥林 化疗 VS 安慰剂 化疗)的中位EFS为8.2个月 VS 3个月,根据这种优异的信息,FDA准许米哚妥林发售。