与小企业合作推进癌症研究和护理创新

NCI主管描述了NCI的SBIR/STTR项目如何充当“创新引擎”,并分享了加强项目的新建议。

国家癌症研究所的SBIR/STTR帮助小企业推进研究和癌症治疗新技术的发展。

信用:国家癌症研究所

国家癌症研究所是联邦政府癌症研究的主要机构。为了推进这一使命,NCI领导了许多与基础研究、临床试验、培训和国家癌症计划协调相关的引人注目的活动。

“KDSP”也许不太知名,是专门为帮助小型企业开发和商业化创新设备、诊断、算法而设立的强大的NCI计划,以及改善癌症研究、预防、检测和护理的疗法。在我作为一名独立科学家的职业生涯早期,我记得我不仅对这些项目的存在感到惊讶,而且对它们的规模感到惊讶。然后,我很快就通过个人经验了解到了它们的重要性。

NCI的小企业创新研究(SBIR)和小企业技术转让(STTR)项目已经存在了几十年。这些项目提供种子基金,鼓励创新型小公司参与具有私营部门商业化和公共利益潜力的研发活动。

上周标志着NCI的SBIR/STTR项目的两个重要时刻。其中之一是在国家癌症咨询委员会(NCAB)下召开的一个工作组提交了一份报告,就如何改进和加强方案提出了建议。第二项是NCI委托的一项研究的发布,该研究旨在帮助评估这些项目的经济影响。

该报告和研究提供了对许多癌症社区不熟悉的NCI项目的深入了解。

我在SBIR

的个人经历所有联邦机构提供法律规定,至少需要1亿美元的研究和开发资金,才能为SBIR和STTR项目留出一部分校外研究预算。在2019财政年度(FY),SBIR/STTR预留为NCI校外预算的3.65%,即商业化活动的约1.6亿美元。这项政策使得这些项目成为美国早期癌症生物技术最大的资金来源之一。

在成为NCI主任之前,我能够亲身体验到这些创业基金对于获得新想法的价值。

当我在北卡罗莱纳大学林伯格综合癌症中心工作时,我们正在研究抑制细胞分裂相关酶的化合物。这些化合物不仅使健康的骨髓细胞暂时停止分裂,我们称之为“药理学静止”,而且使它们对诸如放化疗之类的DNA损伤剂具有抵抗力。

尽管放化疗是癌症治疗的重要基石,任何曾经接受过它们的人都可以告诉你,它们不仅可以杀死肿瘤细胞。两者都会损害健康细胞,特别是骨髓中分裂的细胞。这种骨髓损伤导致细胞毒性化疗的许多最常见和最重要的毒性:贫血、感染易感性和出血风险增加。

我们的研究结果表明,我们正在研究的化合物可能预防或限制标准癌症疗法对骨髓的损伤,就像辐射和细胞毒性化疗一样,

希望将这种方法推进临床试验,并最终开发出一种无毒的药物,可以防止辐射的有害副作用,我申请了国家过敏和传染病研究所(NIAID)的基础研究R01拨款。在等待NIAID决定是否为该提案提供资金时,一位NIAID项目官员告诉我,虽然他们喜欢我的提案,但他们认为这是一个商业机会,因此更适合获得SBIR奖。

这是我第一次听说这些商业化奖项,我回想起我在电话里说的话:“什么是SBIR?

在了解了更多关于这些程序的信息后,很明显这将是开发我们想法的好方法。2008年,我和几个同事一起创办了一家初创公司,申请了NIAID SBIR基金。我们在2009年获得了第一个SBIR奖,在接下来的几年里,我们从NIAID、NCI获得了大约500万美元的额外SBIR基金,国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所推动了我们的研究。

这项早期的SBIR资助使我们的早期研究得以迅速发展,并实现了重要的科学里程碑,使之能够随后获得私营部门的风险投资支持。尽管最终为这项努力私人筹集的资金数额是SBIR支持的数倍,但必须指出的是,SBIR计划的早期支持使后来的成功成为可能。

迅速发展到现在,公司现在是一家上市公司,已经在小细胞肺癌和三阴性乳腺癌中进行了成功的II期临床试验,目前正在测试三种临床阶段化合物用于癌症患者。

目前尚不清楚这一系列研究是否会为癌症患者或其他适应症患者带来FDA批准的新疗法绝大多数从无到有发展肿瘤治疗学的努力最终失败了),但迄今为止的结果已经超出了我自己的预期。

SBIR/STTR项目如何帮助更广泛的社区

基于这些经验,多年来,我一直对NIH SBIR/STTR项目充满热情,认为它们是生物技术公司真正的“创新引擎”。

成功案例“KDSP”了解NCI的SBIR/STTR项目是如何帮助一些小企业提高产品和技术的。

“KDSP”一旦我成为NCI主管(后者我需要从所有的行业关系中剥离,进入联邦服务),我来了解令人兴奋的技术和治疗NCI的SBIR/STTR项目正在支持。

这些项目是我们的使命的一个组成部分,将癌症医学和技术尽快和有效地带给患者。而且,在对NIH SBIR/STTR项目有了积极的个人经验后,我想更好地了解NCI的SBIR/STTR项目是如何帮助更广泛的社区的,以及我们是否能够加强这些项目。为此,我们对NCI SBIR/STTR项目对癌症的总体贡献进行了评估研究与国民经济。NCI去年委托进行了一项经济影响研究,研究了1998-2010年NCI SBIR/STTR投资如何转化为今天的经济和科学影响。尽管我鼓励大家阅读完整的报告,但以下是该研究的一些亮点:

在1998年至2010年间,NCI在444家公司的SBIR/STTR基金中投资了7.87亿美元,产生了247项技术和代理商,包括71种FDA批准的产品。NCI的SBIR/STTR计划在全国范围内带来了261亿美元的经济总产出,包括产品销售、税收和创造就业机会。投资回报率是33:1。在1998年至2010年期间,由SBIR/STTR项目支持的调查技术中,有400多个(65%)正在为以前缺乏选择的患者亚组开发一种治疗方案。”

“在NCI的SBIR/STTR项目的支持下开发的产品的一个例子是用于基因分型的Infinium分析,它被用于NIH全美国研究计划、其他基础和临床研究,以及23andMe和ceastry.com等商业公司。NCI SBIR/STTR被授权人Illumina开发了该分析的基础技术。

一系列技术和疗法,从先进的成像方法到

善龙是化疗药吗?

善龙(注射用醋酸奥曲肽微球)适用于治疗肢端肥大症和胃肠胰内分泌肿瘤等疾病的药物,那善龙是化疗药吗?

善龙是什么药?治什么?

善龙是什么药?治什么?善龙适应症为已证实的使用:肢端肥大症 用于下列肢端肥大症患者的治疗:在皮下注射标准剂量的善宁后,病情已充分控制;不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者,或在放疗充分发挥疗效前,处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤 伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者,已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制;伴有类癌综合征特征的类癌,血管活性肠肽瘤。

善龙纳入医保后的价格

善龙用于肢端肥大症;用于下列肢端肥大症患者的治疗:在皮下注射标准剂量的善宁后,病情已充分控制;不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者,或在放疗充分发挥疗效前,处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤 伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者,已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制。伴有类癌综合征特征的类癌。血管活性肠肽瘤。胰高糖素瘤。胃泌素瘤/卓-艾综合征。胰岛素瘤(用于术前低血糖的预防和维持)。生长激素释放因子腺瘤。

善龙对肢端肥大症的作用

善龙对肢端肥大症的作用:善龙用于肢端肥大症;用于下列肢端肥大症患者的治疗:在皮下注射标准剂量的善宁后,病情已充分控制;不适合外科手术、放疗或治疗无效的患者,或在放疗充分发挥疗效前,处于潜在反应阶段的患者。胃肠胰内分泌肿瘤 伴有功能性胃肠胰内分泌肿瘤相关症状的患者,已经用皮下注射善宁治疗得到充分控制。伴有类癌综合征特征的类癌。血管活性肠肽瘤。胰高糖素瘤。胃泌素瘤/卓-艾综合征。胰岛素瘤(用于术前低血糖的预防和维持)。生长激素释放因子腺瘤。

白血病治疗药物维奈托克购买途径和价格

一项关于ibrutinib和维奈托克联合治疗的II期研究,先前未治疗的高风险和老年白血病(CLL)患者参与,患者至少具有以下特征之一:染色体17p缺失,突变TP53,染色体11q缺失,未突变的IGHV或65岁疑似年龄。患者接受ibrutinib单一疗法(每天420毫克,每天一次)3个周期,然后加入维奈托克(每周一次剂量递增至400毫克,每日一次)。联合治疗进行24个周期。80名患者的中位年龄65岁,30%的患者年龄在70岁以上。联合治疗后,随着时间的推移,完全缓解和有无法发现的微小疾病残留缓解患者的比例都在增加。经12个周期的联合治疗,88%的患者有完全缓解或完全缓解,61%的患者有无法检测到的微小疾病残留的缓解。研究认为,联合使用ibrutinib和维奈托克是治疗高风险和老年CLL患者的有效方案。