为儿童急性淋巴细胞白血病设计的治疗方案对老年青少年和年轻人也有效。
Jenn Ferguson（左）是CALGB 10403试验中首批接受治疗的患者之一，温迪Stock，医学博士。在治疗期间，Ferguson继续接受教育并继续获得专业学位，marry，成为一个自豪的两个孩子的母亲。
学分：芝加哥大学
根据一项临床试验的最新结果，专为患有急性淋巴母细胞白血病（ALL）的儿童开发的强化治疗方案对患有该病的老年青少年（AYAs）也有效。
在试验中，与以往临床试验中采用成人方案治疗的AYA患者相比，采用强化儿科治疗方案的AYA新诊断的ALL患者的预后更好，这一组被称为历史对照组患者没有出现衰弱症状或癌症复发的时间，这是一种被称为无事件生存率的测量方法。在这项名为CALGB 10403的试验中，无事件生存期中位数为78.1个月，而历史对照组为30个月，研究人员于1月18日在《血液》杂志上发表了一篇报道。
“CALGB 10403研究表明，用不擅长儿科癌症的血液学/肿瘤学家实施的儿科方案治疗40岁以下的年轻人是有效和可行的，”医学博士Wendy Stock说。，领导这项试验的芝加哥大学综合癌症中心的研究人员将
与成人ALL的治疗方案进行了比较，儿科治疗方案包括更大剂量的某些药物，以及更长时间和更集中的治疗，以阻止疾病扩散到大脑和脊髓。
温迪·斯托克医学博士（左），杰恩·弗格森（Jenn Ferguson）和他的儿子德克斯特（Dexter）（现在3岁）
的功劳：杰恩·弗格森（Jenn Ferguson）
大多数接受强化治疗的孩子都是在儿科癌症中心接受有经验的儿科肿瘤专家治疗的。在目前的试验之前，研究人员还不知道AYA患者是否能忍受强化的儿科治疗方案，以及治疗成人的血液科医生和肿瘤科医生是否能像儿科肿瘤科医生那样有效地实施强化治疗方案。
这些问题现在已经得到了回答，医学博士Nita Seibel说。，NCI癌症治疗评估项目的儿科实体肿瘤治疗负责人，他没有参与这项研究。
“儿科治疗方案将成为新诊断为ALL的年轻人的新标准治疗，”Seibel博士说。“而且，当我们试图改善所有的治疗方法时，这个方案将是与其他疗法相比较的治疗方法。”
测试了对AYA患者的强化治疗
儿科方案与儿童肿瘤组AALL0232试验中使用的方案相同。该方案包括，除其他药物外，甲氨蝶呤和聚乙二醇天冬酰胺酶的剂量不断增加。
虽然高达90%的接受强化治疗的儿童治愈了该病，但从历史上看，AYAs的预后较差，无事件生存率为30%至45%，研究作者注意到，
Stock博士和她的同事们在十多年前观察到一些AYA患者在儿童治疗方案上的表现都比成人治疗方案好，于是制定了当前的临床试验。
在一项前瞻性试验中检验了这一观察结果，NCI支持的三个临床试验组分析了295名年龄在17-39岁的新诊断患者，所有患者均接受强化儿科治疗。参与者的中位年龄为24岁。
经过5年以上的中位随访，190名患者（64%）存活，105名患者（36%）死亡。
到目前为止估计的3年总生存率为73%，而16-29岁的历史对照组患者的3年总生存率为58%。中位生存率这项研究在发表时还没有完成。
在试验期间有8例与治疗相关的死亡，这转化为3%的治疗相关死亡率，与之前的所有儿科试验中的死亡率相同。
“我们因治疗而死亡的人数没有新诊断为ALL的儿科患者多，但我们确实有一些增加的副作用，斯托克博士说：“正如我们对年轻人应用强化治疗方案的预期，例如，在CALGB 10403研究中，某些并发症的发生率，包括在治疗方案的最初部分，即诱导治疗中涉及肝脏的并发症，都比AALL0232中所见的要高。”研究。
“有证据表明一些病人有更多的副作用，但是试验中的肿瘤学家能够做出调整并按照预期的方式进行治疗，”Seibel博士说，
预测研究中肥胖的
病人对治疗的反应，斯托克博士说：“特别是那些非常肥胖的患者，他们的预后比其他患者差。”。将近三分之一的受试者的体重指数为30或更高，这被认为是肥胖。
“肥胖对患者预后的影响是巨大的，”Stock博士补充道，并指出需要更多的研究来了解这种联系的原因。
“我们不确定为什么肥胖患者会Seibel博士说：“比其他病人更糟，这是我们想在AYA病人身上研究的问题。
”
以前对所有病人的研究已经确定了另一个更糟结果的危险因素：肿瘤中存在一种称为费城染色体样基因特征的基因表达谱。（这类似于费城染色体遗传改变的肿瘤的特征）。
“我们在研究中证实了这一发现，”Stock博士说，
建立在当前疗法
的基础上，就像以前的试验一样，研究人员发现，在诱导化疗后没有可检测到癌细胞（被称为微小残留病）的患者有极好的生存率。然而，在目前的研究中，较小比例的AYA患者没有微小的残留疾病，研究作者指出，与以往涉及所有儿童的试验相比，
在AYA人群中费城染色体样基因表达特征的高发生率可能是导致当前研究中无微小残留疾病发生率较低的原因。
无残留疾病发生率较低的原因作者写道，诱导治疗后的微小残留病也强调了“需要考虑添加新的药物来克服治疗抵抗力”。他们接着说，这一方法的一个例子是一项临床试验，试验将一种名为inotuzumab ozogamicin的靶向疗法添加到AYA患者的10403个骨干中。
提高了医生的认识
过去在科学会议上提出了试验的初步结果，Seibel博士说，很多儿科肿瘤学家都知道这项工作，尽管社区环境中的一些医学肿瘤学家可能并不熟悉这项发现。
“我们一直在等待最终结果，”她接着说。“重要的是要确保医学肿瘤学家知道这项研究，这样他们就不会对这个年龄组的病人使用基于成人的治疗方案。”
同时，正如涉及inotuzumab ozogamicin的试验所说明的那样，研究人员正在当前研究的基础上进一步改善结果。斯托克博士说：
“在治疗所有疾病方面取得了巨大进展。”。“但在进一步提高年轻人的生存率和减少副作用方面，我们仍然面临着挑战。”
她补充道：“我们的下一代试验已经瞄准了这些目标。”
