根据III期POUT试验的结果，辅助性铂类化疗提高了上尿路上皮癌患者的无病生存率和无转移生存率.
研究人员说，这些结果表明，以铂为基础的辅助化疗可以成为治疗UTUC的新标准.
Alison J.Birtle，MD，MBBS，MRCP，FRCR
Alison J.Birtle，MD，MBBS，MRCP，FRCR
根据三期POUT试验的结果，辅助性铂类化疗提高了上尿路上皮癌（UTUC）患者的无病生存率（DFS）和无转移生存率（MFS）。研究人员说，这些结果表明，辅助性铂类化疗可以成为UTUC治疗的新标准。
这些发现由兰开夏郡教学医院临床肿瘤顾问Alison J.Birtle医学博士、MBBS、MRCP、FRCR在2018年泌尿生殖道肿瘤研讨会上提出，英国NHS基金会信托基金会。
虽然上尿路上皮癌的发病率很少见，而且每年[英国]新诊断的病例约有1400例，分阶段进行，但比肌肉浸润性膀胱癌[MIBC[，大约60%的UTUC患者在诊断时会有肌肉侵犯，”Birtle说。目前的治疗标准是根治性肾输尿管切除术。
有力的理论基础支持在这些患者中使用化疗。Birtle说，UTUC与MIBC有相似的病因，有证据表明MIBC对化疗敏感。最有力的证据是在新辅助治疗环境下，当患者双肾且能耐受治疗时，术前化疗对UTUC患者是必要的。
，有人担心在这个阶段进行新辅助化疗，尤其是因为一些患者缺乏组织学诊断，这可能导致非侵袭性乳头状癌患者或最终证明不是癌症的患者过度治疗，Birtle补充道：
第三阶段，随机，多中心POUT试验（NCT01993979）通过登记261名患者，随机化他们接受化疗（n=131）或监测（n=129）来解决这个问题。中位随访19.3个月，主要终点为DFS，次要终点为MFS。两组患者在年龄、性别、病理分期和淋巴结受累方面特征相似。
总体而言，只要在手术中切除异常淋巴结，符合条件的患者就有UTUC期pT2至pT4疾病，有pN0、M0或pTany N1至N3淋巴结状态。还要求患者的世界卫生组织绩效状态为0或1，无远处转移，肾小球滤过率（GFR）高于30ml/min。排除合并MIBC的患者，但接受非肌肉浸润性膀胱癌患者在化疗组，患者在肾输尿管切除术后90天内接受4个周期的辅助化疗，并根据肾功能进一步分层，接受吉西他滨联合顺铂或卡铂治疗。肾功能欠佳（GFR 30-49ml/min）的患者给予卡铂替代顺铂，
治疗DFS，化疗组3年后疗效明显优于对照组（HR，0.49；95%CI，0.31-0.76；P=0.001）。与监测相比，3年后MFS的化疗也有益处（HR，0.49；95%CI，0.30-0.78；P=0.002）。总体生存率（OS）也有好处，但Birtle说，数据尚不成熟，仍在进行随访。
POUT试验中出现的不良事件（AEs）与已知的化疗毒性曲线一致。“这是一个化疗研究，所以我们当然会有化疗相关的副作用，”伯特尔评论说。AEs多为1～3级，监测组24.8%，化疗组62.1%出现不同程度的中毒。最常见的化疗相关不良反应包括氮减少中性粒细胞计数、高血压、血小板计数下降、中性粒细胞减少、恶心、呕吐和听力损害。
Birtle指出，在本试验之前，没有足够的证据推荐对侵袭性UTUC进行辅助全身化疗。此外，在这种情况下，目前国际上还没有就系统治疗达成共识。在先前的一项研究中，研究者认为辅助性全身化疗对UTUC患者有治疗作用，但这是一项小样本（n=43）的回顾性研究。在32名接受化疗的患者中，
，Birtle说，确实有一个诱人的提示，提示DFS和OS的改善，但这需要在以后的研究中进一步探讨，考虑到这项小规模的研究。
EORTC 30994研究的最新数据发现，辅助化疗可以改善无进展生存率。然而，在操作系统中没有发现显著的好处。本试验作为第三阶段POUT试验的一部分，
参考：
Birtle AJ，Chester JD，Jones RJ等。POUT结果：上尿路上皮癌（UTUC）围手术期化疗与监测的III期随机试验。出席：2018年泌尿生殖系统癌症研讨会；2018年2月8日至10日；旧金山，约407摘要。meetinglibrary.asco.org/record/157669/abstract.“
