奥拉帕里布（Lynparza）已被FDA授予治疗胰腺癌患者的孤儿药称号，阿斯利康和默克公司（PARP抑制剂的开发商）宣布.
Roy Baynes，MD，PhD
Roy Baynes，MD，PhD
Olaparib（Lynparza）已被FDA授予治疗胰腺癌患者的孤儿药名称，阿斯利康和默克，PARP抑制剂的开发人员，已经宣布了1
正在进行的，随机的，多中心的，双盲、安慰剂对照的Ⅲ期POLO试验（NCT02184195）目前正在评估奥拉帕林作为维持治疗的germlineBRCA1/2突变的转移性胰腺癌患者，其疾病在一线铂类化疗后没有进展。
共有145名患者被随机分为两组3： 2接受口服奥拉帕林片300毫克，每日两次作为维持治疗，而安慰剂也每日两次。最后一次化疗后6周内进行随机化，奥拉帕林/安慰剂治疗将在最后一次化疗后4至8周内开始。随机化后，患者在治疗的前4周每周进行一次临床访视，然后在研究治疗期间每4周进行一次。
治疗将持续到客观放射学疾病进展。在进展之后，每8周对患者进行第二次进展，然后进行生存直到最终分析。
符合条件的患者以前曾接受过转移性疾病的治疗，并且在完成至少16周的一线铂类化疗后没有进展。此外，患者必须有已知的有害或可疑的有害细菌突变。先前使用PARP抑制剂治疗的患者被排除在外。
主要终点是无进展生存期。次要终点是总生存率、从随机化到第二次进展或死亡的时间、客观反应率、疾病控制率、安全性和耐受性。这项研究的结果预计将在2019年上半年公布。
“FDA批准的孤儿药命名对胰腺癌患者来说是一个积极的步骤，并将继续加强我们的合作，将Lynparza带给更多有需要的患者，”Roy Baynes说，高级副总裁兼全球临床开发主管，默克研究实验室首席医疗官。
阿斯利康和默克于2017年7月宣布了一项全球战略肿瘤学合作，以开发和商业化奥拉帕林以及用于多种癌症类型的MEK抑制剂selumetinib。
美国食品和药物管理局授予孤儿药物指定地位，用于治疗、诊断或预防影响美国20万人以下的罕见疾病或疾病。阿斯利康在一份新闻稿中说，胰腺癌约占美国所有癌症的3%，5年生存率保持在8.5%。全球药物开发执行副总裁、美国癌症研究所首席医疗官肖恩·博亨（Sean Bohen）说：“胰腺癌是一个严重未满足医疗需求的领域。”阿斯利康。“这尤其适用于转移性疾病患者，目前治疗方案的益处非常有限。”
这是FDA第四次将奥拉帕林指定为孤儿药，第一次是在2013年用于治疗卵巢癌患者。2017年8月，FDA扩大了奥拉帕利片作为成人复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗的批准，这些患者根据三期SOLO2和二期研究19的数据，对基于铂的化疗有完全或部分反应，而不论其状态如何审判。2018年，该机构批准了一个修订的孤儿药物状态，包括输卵管癌和原发性腹膜癌。
在SOLO2中，用奥拉帕立布维持治疗显示与安慰剂相比，铂敏感、复发、BRCA突变的卵巢癌患者的进展或死亡风险降低70%。2在研究19中，与安慰剂相比，卵巢癌患者的进展或死亡风险降低65%，不考虑rcastatus.3
引用：
阿斯利康。美国食品和药物管理局授予林帕扎胰腺癌孤儿药称号。2018年10月16日出版。https://bit.ly/2pYa7c8。2018年10月16日访问。Pujade Lauraine E、Ledermann JA、Selle F等。奥拉帕林片作为铂敏感复发性卵巢癌和BRCA1/2突变患者的维持治疗（SOLO2/ENGOT-Ov21）：一项双盲、随机、安慰剂对照的第3阶段试验[7月25日在线发表]《柳叶刀肿瘤学》。doi:10.1016/S1470-2045（17）30469-2。Gourley C、Friedlander M、Matalonis U等。对铂敏感复发性浆液性卵巢癌（PSR-SOC）患者应用奥拉帕立布进行有临床意义的长期维持治疗。临床肿瘤学杂志。2017年；35（补充；第5533条）
