根据第二阶段REACH1试验的数据，FDA已批准鲁克立尼布的补充新药申请作为治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病患者的优先审查指标.
该名称是由生产JAK1/JAK2抑制剂的Incyte宣布的.
Steven Stein，医学博士
Steven Stein，医学博士
，基于第二阶段REACH1试验的数据，FDA批准了ruxolitinib（Jakafi）的补充新药申请（sNDA）作为治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的优先审查指标。该名称由JAK1/JAK2抑制剂的制造商Incyte宣布。
Ruxolitinib先前被FDA授予突破性治疗名称。根据优先审查，FDA在收到补充申请后6个月内采取行动，而不是标准的10个月。
“急性GVHD患者面临着严重的发病率和死亡率风险，强调了迫切需要新的治疗方案，”Incyte首席医疗官Stein医学博士说在一份声明中。“如果得到批准，鲁克立尼布将是美国第一个也是唯一一个对皮质类固醇治疗没有充分反应的急性移植物抗宿主病患者的治疗方法。接受我们的sNDA是Incyte和GVHD社区的一个重要里程碑，我们期待着与FDA合作，尽快将这一创新疗法带给目前治疗方案有限的患者。
在单臂II期REACH1研究（NCT02953678）中，类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者服用柔红霉素联合研究者选择口服强的松或静脉注射甲基强的松龙。这项研究是REACH临床试验项目的一部分。
REACH项目还包括三期REACH2试验（NCT 02913261），比较软骨霉素与ASCT后激素难治性急性移植物抗宿主病患者的最佳治疗，以及三期REACH3试验（NCT 03112603）检查软骨霉素骨髓移植后皮质类固醇难治性慢性移植物抗宿主病患者的最佳治疗。REACH2和REACH3的数据预计在2019年。
在2016年6月，FDA授予鲁克立尼布治疗急性移植物抗宿主病的突破性治疗名称。这个名称是基于两个小的研究表明，在移植物抗宿主病患者中软骨霉素有很高的应答率。这两项研究都在2015年ASH年会上发表。2,3
FDA回顾性分析了95例血液恶性肿瘤异基因造血细胞移植后发生皮质类固醇难治性（SR）急性（a）或慢性（c）GVHD的患者。54例SR-aGVHD（Ⅲ、Ⅳ级），41例SR-cGVHD（中、重度），
来自美国和欧洲19个干细胞移植中心的患者均接受ruxolitinib作为挽救治疗。SR-aGVHD（范围1-7）和SR-cGVHD（范围1-10）患者组既往GVHD治疗的中位数均为3。中位随访分别为26.5周（范围3-106）和22.4周（范围3-135），SR-aGVHD组总有效率为81.5%（n=44），SR-cGVHD组总有效率为85.4%（n=35）。中位反应时间分别为1.5周（范围1-11）和3周（范围1-25）。SR-a GVHD组6个月总生存率（OS）为79%（95%CI，67.3-90.7），SR-cGVHD组6个月总生存率为97.4%（95%CI，92.3-100），对ruxolitinb有反应的患者中，SR-aGVHD组3例（6.8%）和SR-cGVHD组2例（5.7%）出现GVHD复发。在整个人群中，5例（9.3%）和1例（2.4%）SR-aGVHD或SR-cGVHD患者分别经历了原发性恶性肿瘤的复发，在ruxolitinib治疗期间，
，SR-aGVHD组55.6%（n=30）和17.1%（n=7）
