Stephen Oh,医学博士,博士,讨论了ruxolitinib在骨髓纤维化和PV患者中的应用,以及MPNs领域的新药物和下一步的进展.
Stephen Oh,MD,PhD
the jak1/2inhibitor ruxolitinib(Jakafi)在骨髓纤维化和真性红细胞增多症(PV)患者的治疗中发挥了不可或缺的作用;然而,额外的选择性JAK抑制剂,如莫米洛替尼、pacritinib,fedratinib在治疗模式上显示出令人鼓舞的进展,医学博士Stephen Oh解释道,
“在这一点上,不可能说Momolotinib、pacritinib或fedratinib真的是领先者。相反,我想说,它们可能会在彼此和鲁克索里蒂尼布之间提供细微的区别。“我可以设想这样一个场景:如果所有这些药物都可用,那么每一种特定药物对特定类型的患者都可能有特定的利基。”
2011年,美国食品药品管理局批准了用于中危和高危骨髓纤维化患者的jak1/2inhibitor ruxolitinib(Jakafi)。三年后,它被批准用于对羟基脲不耐受或耐药的PV患者。虽然PV患者的症状明显减轻,但其他药物需要添加到武器库中。
在接受目标肿瘤学采访时,噢,华盛顿大学圣路易斯医学院血液科助理教授,Siteman癌症中心,讨论了骨髓纤维化和PV患者中的ruxolitinib,以及MPNs领域的新兴药物和下一步。
靶向肿瘤学:骨髓纤维化的新预后因素是什么
”
哦:历史上我们使用国际预后评分系统(IPSS)、动态IPSS(DIPSS)或DIPSS plus进行风险分层。这个系统没有考虑到这种疾病中的任何特殊分子标记。最近,我们了解到一些特定的驱动突变,如jak、CALR和mpl,但同时也发现许多患者伴随着突变和其他驱动突变,如sxl1,在某些情况下,IDH1/2。最近公布的一些预后评分系统正在考虑这些因素,其中之一是突变增强型IPSS 70。这个系统包含了一些高风险的突变,比如sxl1,这样我们就能更好地理解这些突变类型对长期预后的影响。随着许多从业者开始在常规临床实践中检测这些类型的突变,这一点变得尤为重要。
靶向肿瘤学:JAK抑制剂在发展中处于什么地位
”
Oh:除柔红霉素外,其他JAK抑制剂都存在各种问题,从安全性问题到FDA持有,在某些情况下。莫莫替尼的独特之处在于,它似乎能改善一部分患者的贫血。这种药物是由基列科学公司开发的,但后来停止了生产。最近,塞拉肿瘤公司获得了这种药物的使用权。现在看来,似乎有进一步开发该药物的计划,但我们必须看到,
是pacritinib的独特之处,至少在一定程度上是,即使血小板计数非常低的患者也似乎是安全的。出于安全考虑,FDA对该药进行了扣留。这个控制被解除,一项新的研究正在进行中,以确定可以安全有效地使用的最低剂量。该药可能还需要一段时间才能获得批准,但它仍然是一个可行的候选药物。
非德拉替尼已被FDA搁置,因为有报告称,有几名患者患有类似韦尼克的脑病综合征。美国食品药品管理局(FDA)的禁令已经解除,而这种药物现在正由Celgene重新开发。我们将继续进行一项新的研究,如果成功的话。
靶向肿瘤:这些抑制剂与柔红霉素有什么不同
”
Oh:这些抑制剂与柔红霉素略有不同