根据最近发表在《甲状腺》杂志上的一项中国II期研究结果，安洛替尼治疗不能切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌，以持久的抗肿瘤反应的形式，显示出良好的疗效.
根据最近发表在甲状旁腺杂志上的一项中国II期研究结果，安洛替尼治疗不能切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）有很好的疗效，在中位随访9.8次后，
月，中位无进展生存率（PFS）尚未达到，在每方案评估的48周时PFS率为85.5%，
由中国国家癌症中心医学博士孙永坤领导的研究人员，注意到尽管美国已批准万德他尼（Caprelsa）和卡波赞尼布（cabozantinib）治疗MTC患者，由于缺乏中国患者的临床证据，这两种药物均未获准在中国使用。
安洛替尼因抑制VEGF/VEGFR信号传导和抑制PDGFRA/B、c-Kit和RET活性而被选入研究。此外，新的多激酶抑制剂
的一期试验显示了良好的疗效。安洛替尼的单臂二期研究是针对不能切除的局部晚期或转移性MTC患者进行的。患者需要有0-2的ECOG表现状态，降钙素血清水平≥500 pg/mL，以及足够的器官功能以供登记，并且不允许先前使用抗血管生成治疗。
试验的主要终点是PFS，次要终点包括客观反应率（ORR），在24周时的疾病控制率（DCR）、总生存率（OS）、生化反应和安全性。
58名患者在中国的8个地点登记，每天口服一次安洛替尼，剂量为12毫克，计划2周，1周，直到疾病进展、死亡、不可接受的毒性或停药同意。
所有入选患者的中位年龄为46.9岁（22-71岁），58.6%为男性，大多数患者的ECOG评分为0或1。89.7%的患者有淋巴结转移，其次是肺。大多数患者（93.1%）接受过手术，但大多数患者没有接受额外治疗；25.9%接受过放疗，12.1%接受过化疗，15.5%的患者接受了另一种形式的抗肿瘤治疗。
值得注意的是，在安洛替尼的研究中，约80%的患者对任何系统治疗都是幼稚的，研究者在他们的报告中写道：“与一次或多次系统治疗后的进展性疾病相比，他们反映了一个相对懒惰的疾病患者群体。由于2个缺乏靶点病变，1个退出研究，每个方案评估仅包括55名患者。”一周内，58例患者全部接受治疗并纳入全分析和安全性评价。
全分析人群的ORR为56.9%，包括全部部分反应，DCR为93.1%。
24周PFS率为92.2%；36周PFS率为87.8%；48周PFS率为84.5%。术后12个月OS率为89.7%，24个月OS率为78.6%，36个月OS率为76.4%。截止数据截止时，中位PFS和中位OS尚未达到。
治疗的中位持续时间为12个月（范围为0.75-22.5）。
降钙素反应在12周时51例患者可评估，其中45例患者较基线水平显著下降。有部分反应的33名患者中有22名降钙素明显下降。
10%的患者因不良事件（AE）而停止治疗。最常见的不良反应为手足综合征占79.3%，高甘油三酯血症占46.6%，胆固醇升高占43.1%，疲劳占41.4%，蛋白尿占43.1%39.7%，高血压39.7%，咽喉痛37.9%，腹泻34.5%，厌食症34.5%，
“高脂代谢紊乱包括高甘油三酯血症和胆固醇升高的高频率与安洛替尼一期研究的安全性数据一致，其中大多数是无症状和可逆的。然而，需要仔细监测血脂，”研究作者写道，
最常见的3级AEs是手足综合征（8.62%）、高血压（5.17%）、高甘油三酯血症（3.45%）、胆固醇水平升高（3.45%）和直接胆红素升高（3.45%）。20.7%的患者需要减少剂量，2例患者观察到
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无症状1/2级QTc延长，但正常化。此外，在观察到的7例严重不良事件中，只有1例腔隙性脑梗死可能与安洛替尼治疗有关。未发现4/5级AEs。
参考文献：
Sun Y，Du F，Gao M，et al。安洛替尼治疗局部晚期或转移性甲状腺髓样癌。甲状腺。2018；28（11）：1455-1461。doi:10.1089/thy.2018.0022。“
