达沙替尼（Sprycel）片已被FDA批准与化疗联合应用，用于治疗新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的1岁以上儿童患者. .
达沙替尼（斯普赖斯）片已被FDA批准与化疗联合使用，用于治疗新诊断为费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的1岁以上儿童患者。
FDA是根据FDA的研究结果做出批准决定的第二阶段CA180-372试验的单队列研究（NCT01460160）。结果显示，78例新诊断的B细胞前体Ph+ALL患儿的3年无事件生存率（EFS）为64.1%（95%CI，52.4%-74.7%），
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随着近年来治疗的进展，我们已经看到Ph+ALL患儿的总体预后有所改善，但仍有必要其他的选择，”斯蒂芬·饥饿博士说，他是该研究的主要作者，费城儿童医院肿瘤科主任和儿童癌症研究中心主任。“II期CA180-372试验的信息量特别大，因为它旨在限制颅骨照射和干细胞移植的使用。在这项研究中，Sprycel联合化疗显示了三年无事件生存的益处。这些结果表明，对于Ph+ALL的儿童和青少年，Sprycel是一种值得医生考虑的有效药物。
二期研究包括106名年龄<18岁的患者，从诱导化疗第15天开始连续每日达沙替尼治疗。第1组78名患者接受达沙替尼（每日60mg/m2，持续2年）联合AIEOP-BFM ALL-2000多药化疗方案的主干化疗方案。此外，如果患者被认为是高危患者，则根据最小残留疾病分配他们接受干细胞移植。
所有接受治疗的患者均获得完全缓解。在第78天（第一个治疗区块结束时），最小残留病（MRD）≥0.05%的患者在第一次缓解时符合造血干细胞移植（HSCT）的条件，在另外3个高危化疗区块后MRD仍为阳性的患者也符合0.005%至0.05%的条件。106名接受治疗的患者中有19名符合这些标准，其中14.2%（n=15）接受了HSCT治疗。其他91例患者接受达沙替尼联合化疗2年，81例患者中有3例（4%）出现5级不良事件（AEs），8例（10%）出现AEs，包括真菌性败血症，移植物抗宿主病、血小板减少、巨细胞病毒感染、肺炎、恶心、肠炎和药物过敏的肝毒性。在≥10%的患者中最常见的严重不良事件是发热、中性粒细胞减少、粘膜炎、腹泻、败血症、低血压、感染、过敏、呕吐、肾功能不全，腹痛和肌肉骨骼疼痛。
“我们认识到为患有癌症的儿童和年轻人开发和提供治疗方法的紧迫性，今天的批准是我们致力于儿科肿瘤学的一个重要例子，”血液学发展主管Jeffrey Jackson博士说，百时美施贵宝，达沙替尼的制造商，在新闻稿中。“基于我们之前对处于慢性期的Ph+慢性粒细胞白血病患儿的适应症，我们很高兴将Sprycel片用于第二种儿童白血病。这项批准将为医生提供另一种治疗选择，为适当的儿童患者提供Ph+ALL。
FDA最初于2017年11月批准达沙替尼用于治疗慢性期Ph+慢性髓性白血病的儿童患者。
均占全部患者的20%在20岁以下的病人中诊断出癌症，或者每年有3000多个新病例。3%的儿童患有AL我患有Ph+疾病。
参考文献：
百时美施贵宝的Sprycel®；（达沙替尼）片剂现已批准与某些费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患儿的化疗联合应用。百时美施贵宝。2019年1月2日出版。https://bit.ly/2F230c5？rel=0“。访问日期：2019年1月2日
