美国食品和药物管理局(FDA)已授于TIBSOVO依维替尼(ivosidenib)治疗经FDA获准测定法验到带上IDH1基因突变的发作或不易治骨髓增生出现异常综合症(myelodysplastic syndrome,MDS)成年人患者的突破性治疗法资质评定。MDS是一组骨髓疾病，可造成感柒和不断流血等比较严重病发症，并可发展趋势为亚急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia,AML）。
“针对这些虽然有规范的治疗但病况仍在不断恶变的MDS患者而言，必须选用新的靶向治疗治疗方式。” Agios的总裁诊疗官Chris Bowden博士说，“突破性治疗法资质评定是根据大家对IDH1基因突变的末期血液系统肿瘤的1期科学研究中MDS组最开始12名患者的結果，并了解到TIBSOVO依维替尼单药治疗对这种患者造成直接影响的发展潜力。大家近期重启了此项科学研究的MDS组，目地是造成充足的数据信息，便于递交该适用范围的管控申请办理。”
FDA的突破性治疗法资质评定致力于加快用以比较严重或严重危害性命的病症治疗药品的开发设计和审核。通常得到该评定的药品已经有基本临床医学直接证据表明，其在一个或好几个具备临床表现的终点站指标值上较目前治疗法有明显改进。
在2019年9月11日至14日于得克萨斯州休斯顿举办的第7届血液肿瘤学好年大会上，发布了已经开展的TIBSOVO依维替尼1期使用量增长和拓展科学研究MDS组的結果。这种研究表明，TIBSOVO依维替尼单药治疗带上IDH1基因突变的MDS患者，耐受力优良，并可得到长久的减轻和长久的静脉注射不依靠。在接纳每天内服500mg TIBSOVO依维替尼治疗的12例患者中，中位治疗時间为11.4个月，中位年纪为72.5岁，在其中42%的患者≥75岁。截至2018年11月2日，总减轻率是75%（9/12），在其中放任不管（CR）率是42%（5/12）。中位放任不管延迟时间并未做到（95% CI, 2.8 months, NE）。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无发作。此外，9（75%）例患者在治疗期内得到≥56天的静脉注射不依靠。全部等级不良反应中，最多见的为腰疼、拉肚子、困乏和疹子。12例患者中有1例发生了2级IDH分裂综合症。科学研究中沒有患者因不良反应永久性终止治疗。
