依维替尼已获准治疗IDH1基因突变创伤性或不易治亚急性脊髓性败血症患者。伴随着依维替尼临床医学的深层次，有希望在胆管癌行业充分发挥很大的功效，为IDH1基因突变的胆管癌患者产生新的期待。
依维替尼优先选择核查资质的授于是根据名叫ClarIDHy的3期临床研究数据信息。ClarIDHy实验是一项国际性的、任意的3期实验，研究对象是之前接纳过IDH1突变胆管癌治疗的患者，这种患者在接纳过一种或二种优秀的全身上下治疗后发生病症进度。截止到2019年1月31日，一共有185名患者被随机分组。患者按2:1的占比任意接纳治疗，依维替尼组的胆管癌患者患者每日内服500 mg 依维替尼;安慰剂治疗组的胆管癌患者每日内服安慰剂。本实验的关键终点站是根据单独的放射学查验评定的无进度存活率(PFS)，主次终点站包含：学者评定的PFS、安全系数和耐受力、总减轻率(ORR)、总生存率(OS)、减轻延迟时间(DOR)、药动学、药效学和生活品质评定。
基本科学研究结果显示，2组患者(依维替尼组VS安慰剂组)的mPFS为2.7 vs 1.4个月(HR=0.37，95% CI:0.25-0.54，p<0.001)，减少了63%的身亡风险性，针对接纳过一线以上治疗的胆管癌患者，早已算得上比较好的数据信息了。负相关OS为10.8 vs 9.7个月(HR=0.69，95% CI:0.44-1.10， p=0.06);病症率控制DCR为53% vs 28%;客观缓解率ORR:2% vs 0%。
此外，在国外临床医学肿瘤学学好(ASCO)2021年消化道癌病讨论会上宣布的升级数据信息数据显示，接纳依维替尼治疗的患者负相关OS为10.3个月，而接纳安慰剂治疗的患者负相关OS为7.5个月(HR,0.79;95%CI,0.56-1.12;单层P=0.093)。6个月的OS发病率各自为69%和57%，沒有交叉式调节。依维替尼组和安慰剂组的1年OS发病率各自为43%和36%，也未开展交叉式校准。除此之外，预先指定的剖析数据显示，安慰剂组患者的负相关OS为5.1个月(HR,0.49;95%可信区间0.34-0.70，一侧P<0.0001)。
在安全层面，依维替尼组普遍(>15%)治疗期内发生的不良反应(TEAE)包含：恶心想吐(32.1%)、拉肚子(28.8%)、疲惫(23.7%)、干咳(19.2%)、腹疼(18.6%)、腹水(18.6%)、胃口降低(17.3%)、缺铁性贫血(16.0%)、恶心呕吐(16.0%)。3级及以上不良反应依维替尼组占46%，PBO组占36%，无治疗有关身亡事情产生。
