AML有诸多分子结构学基因突变，吉列替尼的医治靶点是FLT3基因突变，FLT3突变主要包含內部串连反复（FLT3�ITD）和酪氨酸激酶域点突变（FLT3-TKD），这两个地区基因突变会参加AML产生，是AML医治的关键靶点。通过了包含临床医学前实验、临床医学Ⅰ期、Ⅱ期及国际性Ⅲ期随机对照科学研究以内的很多年产品研发之途，对于FLT3靶点的小分子水化学物质吉列替尼总算面世。与此同时，因国际性Ⅲ期随机对照科学研究ADMIRAL研究表明出其相对性于拯救性化疗方案的优异性，该药在我国获准。吉列替尼的发售代表着以往因FLT3基因突变而预后不良的AML病人“苦尽甘来”，拥有最新的医治挑选――分子靶向治疗。虽然吉列替尼现阶段仅适用不易治或发作伴FLT3基因突变的AML,但坚信吉列替尼发售之后会开展大量临床医学探寻，包含不易治发作、一线医治及其保持医治等各个方面科学研究，协助大量病人获利。
吉列替尼是二代高可选择性FLT3缓聚剂，其临床医学发售通过了严实的护理研究科学研究。ADMIRAL研究是一项国际性、多核心Ⅲ期随机对照科学研究，研究数据显示，与对照实验（以FLAG[氟达拉滨 阿糖胞苷 粒细胞集落刺激性因素]、MEC[米托蒽醌 依托泊苷 阿糖胞苷]为基本的传统式化疗方案）对比，吉列替尼单药可明显提升FLT3-ITD基因突变R/R AML病人减轻率（ORR 68% vs 26%）、增加生存率（负相关总生存率9.3个月 vs 5.6个月），做到了应用统计学假定的关键实验终点站，根据以上科学研究結果，该药在我国获准发售。在2020 ASH交流会上，报导了一项1b期拓展队列研究，该科学研究评定了吉列替尼协同维奈克垃医治发作或不易治FLT3基因突变呈阳性AML的高效性和安全系数。数据显示，在以往接纳过很多医治（在其中大部分病人以往接纳过FLT3缓聚剂或TKI医治）的FLT3基因突变呈阳性AML病人中，吉列替尼协同维奈克垃得到了很高的脊髓和血夜原始细胞清除率，改进复合型放任不管（CRc）率达到83.8%，长期的存活获利仍在观测中。该研究表明吉列替尼协同维奈克垃的抗败血症活力明显高过吉列替尼单药。非血液学毒副作用适度，相互用药耐受力优良。
除开可以和靶向治疗药物协同以外，吉列替尼还可以和传统化的规范化疗方案开展协同。吉列替尼与3 7诱发放化疗协同医治FLT3基因突变AML病人的CRc率达81.6%，负相关总生存率并未做到，承受优良.除此之外，也有3期对外开放随机试验表明，吉列替尼协同阿扎胞苷医治不适宜加强诱发放化疗的FLT3基因突变AML,安全性序列的CRc率是67%.除开协同别的靶向治疗药物、加强放化疗、去甲基化药品外，吉列替尼也有非常大探寻室内空间，例如与大使用量阿糖胞苷协同开展保持医治、推进医治等。
吉列替尼归属于新一代FLT3缓聚剂，不仅对FLT3-ITD合理，对FLT3-TKD基因突变也合理，而且吉列替尼在身体之外抑止FLT3基因突变所必须的浓度值极低，半抑止浓度值（IC50）值仅为0.29nM.2020年的ASH大会上报导了一项归纳剖析，列入了CHRYSALIS科学研究和ADMIRAL研究中以往应用过FLT3缓聚剂（索拉菲尼、Midostaurin）的病人，这一部分病人接纳吉列替尼医治后，CRc率可达42%（CHRYSALIS科学研究），乃至更高一些（48%，ADMIRAL科学研究）.因而，针对以往应用过功效较差的一代FLT3缓聚剂病人来讲，新一代吉列替尼依然是一个合理的医治挑选。除此之外，也有一项多核心的回顾性分析也研究了以往应用过FLT3缓聚剂的病人再度应用吉列替尼的功效。数据显示，CRc为51.4%，功效与以上結果类似，获得了学界的一致毫无疑问
