2017年,由Agios与Celgene协作产生的药物IDHIFA(恩西地平)得到FDA准许发售,用以医治患上创伤性或不易治亚急性脊髓性败血症(AML),且含有IDH2基因突变的成年人病人。值得一提的是,这也是第一款对于IDH2的内服缓聚剂,也是英国FDA准许的唯一一款对于这一病人人群的治疗法。
AML是一种血夜癌病,病况进度快速。做为最多见的一种急性白血病,它每一年在国外产生超出21000个新病案。这一病症愈后较弱,绝大多数病人会最后发生病症发作,她们的医治市场前景也极不开朗。在AML中,大概有8%-19%的病人含有IDH2基因突变。这类基因突变会抑止一切正常的红细胞生长发育,产生太多不成熟的红细胞。
恩西地平的功效在一项列入199例带上IDH2基因突变的发作或不易治AML病人的单臂研究中获得确认。数据显示,在接纳最短6个月的医治后,大概19%的病人完成放任不管,负相关减轻不断期是8.2个月。4%的病人完成一部分血液学减轻,负相关减轻不断期9.6个月。在157例由于AML必须输液或血细胞的病患中,34%在接纳enasidenib医治后不会再必须静脉注射。
恩西地平最多见的副作用包含恶心想吐、恶心呕吐、拉肚子、胆红素偏高、胃口降低。孕妈妈或哺乳期妇女严禁应用enasidenib.恩西地平的药品标签中含有白框警示,提醒其具备分裂综合征的风险性,假如不经过医治,会出现致命性风险。分裂综合症的病症主要包含发烫、呼吸不畅、急性呼吸抑止、新冠肺炎、胸骨或心包积液、迅速增重、颈静脉性浮肿、多脏器功用衰退等。










