开发该药物的公司Exelixis今天宣布，卡博扎尼布已经被FDA批准用于治疗先前服用索拉非尼的肝癌患者.
Cabozantinib（Cabometyx）已被FDA批准用于治疗先前接受过索拉非尼（Nexavar）的肝癌患者，开发该药物的公司Exelixis今天宣布，
FDA基于三期天体试验的数据批准，结果显示，与安慰剂组相比，卡博扎尼布治疗组的总生存期（OS）提高了2.2个月。卡波坦尼组的中位OS为10.2个月，安慰剂组为8.0个月，死亡风险降低24%（HR为0.76；95%CI为0.63-0.92；P=0.0049）。
“这种类型的晚期肝癌患者几乎没有治疗选择，尤其是在用索拉非尼治疗后病情进展时。”天体试验的主要研究者，医学博士Ghassan K.Abou Alfa，Memorial Sloan Kettering癌症中心，在一份声明中说，
“医生们渴望为这些病人提供新的选择，天体试验的结果表明，CABOMETYX具有有效性和安全性，有望成为我们为减缓疾病进展和改善治疗结果所做的努力。
天体试验结果首次在2018年胃肠道肿瘤研讨会上发表。这项研究于2017年10月停止，此前进行了一项积极的中期分析，结果显示卡波坦尼布的OS显著改善。如果OS的P值达到≤.021，则预先计划停止治疗。试验将707名患者随机分为每天服用60毫克卡波坦尼（n=470）或安慰剂（n=237）。所有患者的ECOG表现状态为0或1，Child-Pugh评分为a，并且在晚期HCC的系统治疗之前至少进行了1次，70%的患者仅接受过sorafenib（Nexavar）。
基线特征在两臂之间是平衡的。中位年龄为64岁，82%为男性。基本病因包括乙型肝炎病毒感染（38%）和丙型肝炎病毒感染（24%）。超过四分之三的患者有肝外扩散（78%），30%有大血管侵犯，27%的患者两者兼有。四分之一的患者在亚洲注册（25%），27%的患者曾接受过两次全身治疗。
中位无进展生存期（PFS）为5.2个月，而安慰剂为1.9个月，与靶向治疗相比，进展或死亡风险降低了56%（HR，0.44，95%CI，0.36-0.52）；P<0.0001）。卡巴坦尼组的客观有效率（ORR）为4%，安慰剂组为0.4%（P=.0086）。包括那些病情稳定的患者，多激酶抑制剂的疾病控制率为64%，而安慰剂组为33%。在一个亚组分析中，仅接受过晚期肝癌索拉非尼治疗的患者中，卡波坦尼组的中位OS为11.3个月，安慰剂组为7.2个月（HR，0.70；95%）置信区间，0.55-0.88）。这组患者中位PFS为5.5个月，卡波坦尼组为1.9个月，安慰剂组为1.9个月（HR，0.40；95%CI，0.32-0.50）。
更多的患者因卡波坦尼治疗相关不良事件（AEs）而停止治疗（16%），安慰剂组为3%。卡巴坦尼组与安慰剂组最常见的3/4级不良事件是掌跖红细胞感觉障碍（17%vs 0%）、高血压（16%vs 2%）、天冬氨酸转氨酶升高（12%vs 7%）、疲劳（10%vs 4%）和腹泻（10%vs 2%）。
与卡巴坦尼组相比，5级不良事件的发生率更高安慰剂。总的来说，6名患者在卡波坦尼臂有5级不良事件，包括肝功能衰竭、食管-支气管瘘、门静脉血栓形成、上消化道出血、肺栓塞和肝肾综合征。安慰剂组中有1例死于肝功能衰竭。
这一新的Cabometyx指征是
