塞尔帕替尼用以医治RET基因变异或重新排列的非小细胞肝癌、甲状腺囊肿髓样癌和其他类型甲状腺癌症病人。RET结合存有于大概2%的肺腺癌、10-20%的乳头状瘤甲状腺癌症(PTC)和其他类型甲状腺癌、及其别的癌病(如结直肠癌)亚组中;RET点突变存有于大概60%的甲状腺囊肿髓样癌(MTC)中。塞尔帕替尼是一种强力、内服、相对高度可选择性转染期内重新排列(RET)蛋白激酶缓聚剂,根据阻隔RET蛋白激酶,进而有利于阻拦肿瘤细胞生长发育。
该准许根据1/2 期LIBRETTO-001期检验的結果,该实验评定了塞尔帕替尼在RET突变的肺腺癌(NSCLC)和甲状腺癌症中的功效。NSCLC组包含105例接纳过含铂放化疗的RET结合呈阳性NSCLC 成年人病人。这种病人ORR为64%,DOR超出6个月的病人占比为81%。39名未进行过医治的病人,ORR为84%,DOR超出6个月的病人占比为59%。MTC群体包含≥12岁的末期或肿瘤转移RET基因突变呈阳性成年人和少年儿童病人。在事先接纳过卡博替尼或凡德他尼医治的55位病人中,ORR为69%,DOR超出6个月的病人占比为76%。在未进行医治的病患中,ORR为73%,DOR超出6个月的病人占比为61%。
RET结合呈阳性甲状腺癌症组包含≥12岁的大人和少年儿童病人。该序列包含19例放射性物质碘不易治(RAI)且接纳过另一系统软件医治的RET结合呈阳性甲状腺癌症病人和8例RAI不易治且未接纳一切别的医治的RET结合呈阳性甲状腺癌症病人。在事先接纳过医治的19位病人中,ORR为79%,DOR超出6个月的病人占比为87%。在仅接纳过RAI的8例病人中,ORR为100%,DOR超出6个月的病人占比为75%。